Eculizumab di Alexion (AstraZeneca) ha ricevuto l’approvazione della Commissione europea per la terapia di bambini e gli adolescenti affetti da miastenia grave generalizzata (gMG), una patologia che causa debolezza nei muscoli di tutto il corpo. È il primo farmaco disponibile nell’Unione Europea con questa indicazione.
L’approvazione si riferisce ai pazienti di età compresa tra i 6 e i 17 anni affetti da gMG e positivi agli anticorpi anti-AChR. Questa popolazione rappresenta la maggior parte di tutti i pazienti affetti da miastenia grave generalizzata.
Eculizumab – nome commerciale Soliris – era stato già approvato nel 2017 in Europa per il trattamento degli adulti con gMG.
Il via libera della Ce all’uso pediatrico del farmaco è arrivato sulla base dei risultati di uno studio di fase III in aperto. Soliris si è dimostrato efficace nell’alleviare i sintomi della gMG in bambini e adolescenti con gMG AChR+ refrattaria che avevano fallito un precedente trattamento immunosoppressivo. Dopo sei mesi, il farmaco ha ottenuto un miglioramento statisticamente significativo della scala di valutazione quantitativa della miastenia grave (QMG).
I risultati hanno inoltre mostrato che il punteggio medio della QMG è diminuito in media di 5,8 punti, indicando più o meno lo stesso livello di beneficio osservato in studi precedenti sugli adulti e con un profilo di sicurezza e tollerabilità simile.
Esistono tre tipi di gMG pediatrica: una forma transitoria – che colpisce i bambini nati da madri affette dalla malattia – una forma giovanile autoimmune, che si manifesta più comunemente nelle ragazze adolescenti e dura tutta la vita, e una forma congenita ereditata dai genitori come malattia autosomica recessiva che colpisce allo stesso modo maschi e femmine.
