Dodici mesi fa, l’allora commissario della FDA, Scott Gottlieb, inaugurava il 2019 con una previsione audace: la FDA avrebbe approvato tra le 10 e le 20 terapie geniche e cellulari all’anno entro il 2025.
All’epoca c’erano circa 800 terapie del genere nella pipeline della biopharma e la FDA pensava di assumere 50 nuovi revisori clinici per gestire lo sviluppo dei prodotti.
Questo trend inizierà senza dubbio ad aumentare nel 2020, giacché diverse aziende con terapie geniche in fase avanzata di sviluppo i raggiungeranno traguardi chiave oppure otterranno l’approvazione dell’ente regolatorio americano.
Tra le aziende che dovrebbero fare passi da gigante nelle terapie geniche e cellulari nel 2020 ci sono Biomarin, con valoctocogene roxaparvovec per il trattamento dell‘emofilia A, Sarepta e la sua terapia genica contro la distrofia muscolare di Duchenne e altre che sviluppano trattamenti CAR-T contro il cancro, tra cui Bristol- Myers Squibb e Gilead.
Ma con una crescita così esplosiva arriveranno anche le sfide. Le terapie geniche e cellulari richiedono infatti enormi investimenti iniziali in complessi processi di produzione, nonché approcci innovativi per garantire la copertura assicurativa per i prodotti che presentano un prezzo strabiliante, come la terapia genica da 2 milioni di dollari di Novartis, Zolgensma, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale.
“Le aziende farmaceutiche dovranno affrontare sfide per capire come integrare le terapie geniche e cellulari nel loro business complessivo”, dice Michael Choy, partner e CEO del Boston Consulting Group. “Queste terapie non si adattano bene ai normali paradigmi di budget e di processo decisionale. Richiedono infatti un diverso ritmo di evoluzione e competenze specialistiche. Per ora, le aziende stanno sviluppando le terapie genetiche nell’ambito del loro modello attuale, ma nel lungo termine ci saranno cambiamenti”.
