Il settore oncologico è probabilmente quello in cui maggiormente si concentra la ricerca biofarmaceutica, ma questa prima parte del 2019 è dominata dai farmaci immunologici e contro le malattie genetiche rare.
Tra i primi 10 farmaci immessi quest’anno sul mercato c’è Ultomiris di Alexion, che ha ricevuto il via libera della FDA alla fine del 2018.
Come parte del piano del CEO di Alexion, Ludwig Hantson, per far fronte alle malattie ultra rare e raggiungere più pazienti, la biotech ha prezzato Ultomiris con uno sconto del 10% rispetto a Soliris e mira a far cambiare farmaco al 70% dei pazienti attualmente in terapia con Soliris.
Ultomiris è indicato per la terapia dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH), una malattia rara che coinvolge il sistema immunitario.
In questa speciale classifica figurano ovviamente Zolgensma di Novartis, contro l’atrofia muscolare spinale, Spinraza di Biogen, e Zynteglo di bluebird bio, terapia contro la beta-talassemia
Trattandosi di trattamenti una tantum, promettono grande efficacia ma i prezzi di questi due farmaci sono elevati ed entrambe le aziende stanno offrendo nuovi modelli di pagamento a rate spalmate su diversi anni.
Novartis fa la parte del leone. Oltre a Zolgensma, bisogna considerare anche brolucizumab, terapia contro la degenerazione maculare legata all’età, che sarà in concorrenza con Eylea di Bayer e Lucentis di Regeneron e Roche. Negli studi testa-a-testa, brolucizumab ha superato Eylea in alcuni endpoint secondari.
Di Novartis è anche Mayzent, il primo farmaco a somministrazione orale contro la sclerosi multipla secondaria progressiva (SPMS). Il farmaco è stato approvato dalla FDA a marzo.
In campo immunologico, AbbVie presenta Skyrizi e Upadacitinib.
L’azienda sta cercando di diversificare il proprio portolio in quanto Humira, farmaco di grandissimo successo, inizia a declinare negli Stati Uniti sotto i colpi della concorrenza portata dai biosimilari.
Altri due farmaci completano l’elenco: Roxadustat, farmaco contro l’anemia che FibroGen sta sviluppando in collaborazione con AstraZeneca e Astellas, che ha già ottenuto la sua prima approvazione in Cina, e lo spray nasale Spravato, simile alla ketamina, destinato a combattere la depressione e prodotto da Johnson & Johnson. Per entrambi questi farmaci vi sono però perplessità per quanto riguarda la sicurezza.
