Vertex Pharmaceuticals e la biotech USA Orna Therapeutics hanno raggiunto un accordo di collaborazione triennale per sviluppare terapie geniche di nuova generazione per l’ anemia falciforme (SCD) e la beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
La partnership scientifica si baserà sulla tecnologia di somministrazione delle nanoparticelle lipidiche messa a punto da Orna per migliorare l’efficienza dell’editing genico.
Vertex verserà alla biotech USA 65 milioni di dollari in anticipo; cifra che potrà salire fino a 635 milioni in pagamenti di milestone per gli eventuali prodotti realizzati.
“Vertex è leader nella realizzazione di approcci di nuova generazione per il trattamento delle emoglobinopatie e siamo entusiasti di collaborare con loro per sviluppare terapie in vivo che sfruttano le nostre tecnologie proprietarie per ottenere un rilascio senza precedenti di cellule staminali ematopoietiche”, commenta Amit Munshi, CEO di Orna Therapeutics.
