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La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con ivacaftor (Kalydeco) per il trattamento di persone con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi…

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(Reuters Health) – Via libera dalla FDA a Trikafta, combinazione a tre farmaci di Vertex Pharmaceuticals per il trattamento della fibrosi cistica. La terapia, che si basa sulla combo Symdeko (ivacaftor e tezacaftor) – approvata dall’ente regolatorio USA a febbraio 2018 – ha come obiettivo una proteina difettosa, che provoca l’accumulo di muco denso in parti del corpo come polmoni…

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(Reuters Health) –Vertex Pharmaceuticals ha annunciato l’acquisto di Semma Therapeutics. L’operazione ha un valore di 950 milioni di dollari cash. L’accordo, che dovrebbe concludersi nel quarto trimestre di quest’anno, dà la possibilità a Vertex – focalizzata sulla messa a punto di terapie per la fibrosi cistica –  di entrare nell’area terapeutica del diabete. Semma sviluppa terapie a base cellulare che,…

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Le vendite del farmaco contro la fibrosi cistica Symkevi, commercializzato negli USA come Symdeko, arrivate a 362 milioni di dollari – + 94,6% nel primo anno sul mercato –  sono la nota più positiva del Q2 di Vertex. Complessivamente l’azienda ha generato 940 milioni di dollari nel secondo trimestre di quest’anno e ha aumentato le sue previsioni di entrate per…

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Novità per quanto riguarda il trattamento della fibrosi cistica in età pediatrica. La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) – messo a punti da Vertex – per il trattamento di bambini con questa patologia di età compresa tra 2 e 5 anni, che presentano due copie della mutazione F508del, la forma più comune della malattia. Orkambi…

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(Reuters Health) – Funziona la triplice terapia di Vertex nel trattamento della fibrosi cistica. Secondo quanto dichiarato ieri dalla casa farmaceutica, la combo a tre, in due studi clinici di fase avanzata, avrebbe portato a un miglioramento significativo della funzionalità polmonare nei pazienti. Il regime di combinazione, comprendente il farmaco in sperimentazione VX-659 assieme a due già in uso, Kalydeco…

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Vertex e Genomics lavoreranno insieme su alcuni progetti di ricerca. La partnership farà leva su una piattaforma che raccoglie e analizza studi genotipo-fenotipo. Genomics è stata fondata nel 2014 quando alcuni genetisti del Wellcome Trust Center for Human Genetics misero insieme le proprie competenze per affrontare l’analisi e l’interpretazione dei dati di sequenziamento. Due anni dopo, Vertex ha ottenuto un…

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Vertex ha più che raddoppiato le dimensioni del sito di ricerca di San Diego che ha messo a punto i suoi principali farmaci per la fibrosi cistica. Il nuovo impianto copre 170.000 metri quadrati L’azienda ha assegnato il 70% della nuova struttura alla ricerca. Altri 4.000 metri quadrati di spazio ospiteranno un incubatore destinato alla collaborazione con altre biotech del…

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(Reuters Health) – La Food and Drug Administration ha approvato, come trattamento contro la fibrosi cistica,  la combo Kalydeco/tezacaftor messa a punt da Vertex. Si tratta del terzo prodotto dell’azienda contro la gravissima patologia polmonare. Il nuovo farmaco, che sarà venduto con il marchio Symdeko, avrà un prezzo di listino di 292.000 dollari l’anno, ha annunciato Vertex. Va a completare…

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Nel 2015 Vertex Pharmaceuticals, versando 105 milioni di dollari per una collaborazione di ricerca con CRISPR Therapeutics, ha deciso di puntare forte sull’editing genetico. Ora la biotech statunitense sta per dare il via al primo trattamento basato sulla tecnologia genetica messa a punto proprio da CRISPR. Si tratta di un candidato che ha come obiettivo la cura della beta-talassemia e…

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(Reuters Health) – Le combo messe a punto da Vertex Pharmaceuticals contro la fibrosi cistica hanno significativamente migliorato la funzionalità polmonare dei pazienti e l’azienda ha dichiarato che inizierà gli studi di fase avanazata nella prima metà del 2018. Vertex produce e commercializza due farmaci, Kalydeco (ivacaftor) e Orkambi (lumacaftor / ivacaftor), che possono trattare fino al 40% dei pazienti con…

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Vertex ha raggiunto un accordo con AIFA per il rimborso di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), il primo farmaco usato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). L’accordo è stato pubblicato online in…

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(Reuters Health) – Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il farmaco Kalydeco (ivacaftor) contro la fibrosi cistica somministrato con tezacaftor, ha dimostrato significativi miglioramenti della funzione polmonare in un paio di studi in fase avanzata. L’azienda prevede di richiedere l’approvazione per la terapia combinata. Le interruzioni della terapia combinata Kalydeco /tezacaftor a causa di effetti collaterali negativi, compresi quelli respiratori, sono…

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