Dodici mesi fa, l’allora commissario della FDA, Scott Gottlieb, inaugurava il 2019 con una previsione audace: la FDA avrebbe approvato tra le 10 e le 20 terapie geniche e cellulari all’anno entro il 2025. All’epoca c’erano circa 800 terapie del genere nella pipeline della biopharma e la FDA pensava di assumere 50 nuovi revisori clinici per gestire lo sviluppo dei…
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(Reuters Health) – Con due miliardi di dollari totali di investimento dal 2018, le aziende farmaceutiche, sulla scia di Pfizer e Novartis, cercano di controllare il più possibile la produzione i costi legati alla produzione delle terapie geniche. E lo fanno puntando alla realizzazione di strutture interne. L’investimento di Novartis, per esempio, di 500 milioni di dollari, è secondo solo…
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Superare la terapia genica che utilizza virus adeno-associati (AAV) come vettore per fornire il gene che esprime un fattore della coagulazione funzionante, nel trattamento dell’emofilia. A questo obiettivo ha lavorato un team di scienziati del San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, che al posto del virus, verso il quale l’uomo sviluppa un’immunità naturale, ha usato un vettore lentivirale (LV)…
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Da quando Novartis, dal 2012, ha investito denaro presso l’Università della Pennsylvania allo scopo di ricercare terapie oncologiche personalizzate CAR-T, gli analisti hanno comincato a porsi una domanda difficile: come possono le aziende farmaceutiche trarre profitto dalla cura dei pazienti? Kymriah, terapia CAR-T di Novartis, è adesso sul mercato, così come Yescarta di Gilead. L’anno scorso è arrivato anche Luxturna…
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Uno studio Juno Therapeutics sulla sua terapia sperimentale CAR-T, nota come JCAR015, è stato messo in stand by da parte degli enti regolatori degli Stati Uniti dopo la morte la scorsa settimana di due pazienti arruolati nel trial e affetti da leucemia, fa sapere l’azienda. Le azioni di Juno sono scese del 30%, passando da 40,82 dollari a 28,50 dollari.…
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