Elevidys, la terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne messa a punto da Sarepta, ha ottenuto l’approvazione accelerata dalla FDA. Il farmaco è stato approvato per la cura di pazienti ambulatoriali di età compresa tra 4 e 5 anni con una mutazione confermata nel gene DMD. Il CEO Douglas Ingram, ha dichiarato agli investitori che Elevidys sarà venduta a…
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(Reuters Health) – La FDA ha concesso ieri l’approvazione rapida al secondo trattamento di Sarepta Therapeutics per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Le azioni della società sono così aumentate di circa il 28%, arrivando a 129 dollari. Ad agosto, l’ente americano si era rifiutato di approvare il farmaco per problemi di sicurezza, tra cui il rischio di infezioni e…
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Sarepta Therapeutics, società biofarmaceuticale focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di una medicina genetica di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare ,e Myonexus Therapeutics, azienda biotecnologica che sviluppa terapie geniche per varie forme di distrofie muscolari dei cingoli (LGMD), hanno stretto una partnership per implementare una serie diprogrammi di terapia genica volti a trattare forme distinte di LGMD.…
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