Le malattie genetiche “attirano” la maggior parte delle designazioni di farmaci orfani. Infatti, circa il 73% dei farmaci nell’area della terapia delle malattie genetiche ha ricevuto la designazione di farmaco orfano. Un dato non inaspettato visto che la gran parte delle malattie rare sono ereditarie o insorgono a causa di mutazioni genetiche, come la fibrosi cistica e l’atrofia muscolare spinale.…
LeggiFarmaci orfani, molti sono oncologici
