Tag: FDA

La FDA ha pubblicato l’atteso aggiornamento delle linee guida sugli studi clinici. L’ente regolatorio americano ha prodotto un documento maggiormente orientato, rispetto al passato, alle evidenze real world, affinché sempre più pazienti possano accedere alle nuove terapie. Ma, soprattutto, la bozza pubblicata dà nuove indicazione su come gli sponsor delle sperimentazioni debbano lavorare – attraverso l’elaborazione di Piani di Azione…

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Venerdì 12 aprile un comitato consultivo della FDA ha votato all’unanimità a favore della considerazione della malattia minima residua (MRD) come endpoint surrogato per consentire l’approvazione accelerata di nuove terapie per la cura del mieloma multiplo. Poiché negli studi clinici gli endpoint surrogati vengono letti più rapidamente rispetto a quelli clinici tradizionali – come ad esempio la sopravvivenza libera da…

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La Food and Drug Administration ha approvato il primo farmaco per la terapia della MASH. Rezdiffra – questo il nome commerciale del farmaco – è stato sviluppato dalla biotech Madrigal Pharmaceuticals e ha ottenuto l’autorizzazione accelerata per l’uso negli adulti con steatoepatite associata a disfunzione metabolica. L’approvazione è specifica per le persone affette dalla malattia con fibrosi epatica da moderata…

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La Food and Drug Administration ha dato il via libera alla prima immunoterapia indicata per un tumore solido. Si tratta di Amtagvi (lifileucel), sviluppata da Iovance Biotherapeutics e potrà essere impiegata nel melanoma avanzato con mutazione BRAF V600, dopo un precedente trattamento con un inibitore di PD-1 e un inibitore di BRAF. Il costo per il trattamento una tantum dovrebbe…

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Nessuna prova dell’aumento del rischio di suicidio. È questo il primo pronunciamento della FDA in merito all’indagine relativa a un possibile legame tra i farmaci agonisti GLP-1, utilizzati per il trattamento del diabete e dell’obesità, e il suicidio. Insieme ad altri enti regolatori mondiali, tra i quali l’EMA, la FDA ha iniziato lo scorso anno un’indagine della sicurezza di questa…

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La FDA ha approvato due terapie geniche per l’anemia falciforme. Si tratta di Casgevy (exa-cel), sviluppato da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, e di Lyfgenia (lovo-cel) di bluebird bio. Casgevy utilizza la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per modificare le cellule staminali del midollo osseo prima di reinserirle nel paziente. Negli studi presentati ha ottenuto risultati molto promettenti. Il 94% dei…

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La FDA ha redatto una bozza di orientamento che fornisce alle aziende le linee guida per comunicare informazioni scientifiche agli operatori sanitari relativamente all’impiego off label dei prodotti medici autorizzati. Questa bozza – resa pubblica il 23 ottobre – si concentra sulla condivisione con gli operatori di fonti come articoli pubblicati su riviste mediche o scientifiche, clinical reference e presentazioni…

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La Food and Drug Administration ha approvato Exxua (gepirone cloridrato compresse a rilascio prolungato) per gli adulti con disturbo depressivo maggiore. Exxua, agonista selettivo orale del recettore 1A della serotonina (5HT), è il primo antidepressivo approvato con un nuovo meccanismo d’azione che colpisce selettivamente il recettore 1A della serotonina, un regolatore chiave dell’umore e delle emozioni. Il farmaco è stato…

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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha pubblicato la bozza finale delle linee guida che le aziende farmaceutiche dovranno seguire per utilizzare le evidenze dei dati “real world” nel processo di revisione regolatoria delle nuove terapie. La FDA definisce i dati real world come “informazioni relative allo stato di salute del paziente e/o alla fornitura di assistenza sanitaria…

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La FDA ha approvato la terapia genica Vyjuvek di Krystal Biotech per la cura dell’epidermolisi bollosa distrofica (DEB), una rara malattia genetica caratterizzata da una pelle fragile che può lacerarsi e formare vesciche anche in caso di piccoli attriti meccanici. Si tratta della prima approvazione di una terapia genica a uso topico. Vyjuvek (beremagene geperpavec) potrà essere utilizzato per trattare…

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La Food and Drug Administration ha pubblicato un documento aperto alla discussione per delineare le future linee guida sull’intelligenza artificiale (AI) e l’apprendimento automatico (ML) nello sviluppo dei farmaci. Il documento intende avviare una comunicazione con le parti interessate, tra cui l’industria e il mondo accademico, per favorire l’apprendimento e il dibattito reciproci. Le domande – contenute nella sezione B…

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