Quest’anno, già 176 farmaci hanno ricevuto la designazione di farmaco orfano della FDA. A quasi 40 anni dalla sua istituzione, alcuni hanno definito il programma che legifera su questi farmaci, l’Orphan Drug Act, come “uno dei progetti di maggior successo nella storia recente”, mentre altri lo giudicano negativamente perché il 95% delle malattie rare non ha ancora terapie disponibili e…
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La progressione nella comprensione delle malattie ha “condotto” i farmaci orfani fuori dalla nicchia, sviluppando nel contempo una rapida accelerazione della crescita del mercato di questi medicinali. È quanto evidenzia l’Orphan Drug Report 2022 di Evaluate. Di pari passo con queste novità, gli esperti auspicano che anche la legislazione sui farmaci orfani cambierà in USA e UE; il regolamento sui…
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L’Italia ha un numero di farmaci orfani rimborsati secondo solo al Regno Unito come anche il costo annuo di trattamento medio più basso fra i Paesi considerati. Nel 2017 l’Agenzia Europea per i Medicinali ha autorizzato, complessivamente, 73 nuovi farmaci di cui 10 con designazione orfana. La spesa per farmaci orfani sulla spesa farmaceutica pubblica e privata totale è cresciuta…
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Sarà la classe dei farmaci orfani a guidare la crescita del settore pharma da qui al 2022, con un incremento delle vendite per anno pari all’11%. Un dato che tradotto significa un mercato da 209 miliardi di dollari. È questa la previsione che emerge da un report pubblicato da Evaluate Pharma. Tra le Big in prima fila compaiono i nomi…
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Via libera a Natpara. Il CHMP dell’Ema ha raccomandato la concessione di un’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio nella UE di farmaco orfano a base di un ormone paratiroideo per il trattamento dell’ipoparatiroidismo. Nel mondo circa 180mila persone soffrono di ipoparatiroidismo, malattia caratterizzata da eccesso di calcio e fosforo nel sangue e associata a ansia, depressione, spasmi, disturbi motori. Già approvata…
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Sophos Biotech e NextraResearch stringono una partnership europea per il prodotto C.rivestin (pentosano polifosfato di sodio), che nell’aprile 2016 ha ottenuto dall’EMA la designazione di farmaco orfano. C.rivestin è indicato nel trattamento della cistite interstiziale (“CI”) ed è in attesa di essere sviluppato e approvato per tutti i Paesi dell’Unione Europea.Il farmaco è in procinto di entrare nella fase clinica…
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Le malattie rare sono note per avere un notevole impatto sulla qualità della vita di migliaia di persone in tutto il mondo. Secondo il National Center for Advancing Translational Sciences, esistono circa 7.000 malattie rare che colpiscono dai 25 ai 30 milioni di persone solo negli Usa. Purtroppo, c’è ancora molta strada da fare per trovare soluzioni che pongano fine…
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