Vertex e CRISPR presentano domanda alla FDA per exa-cel, farmaco per l’editing genetico

Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno presentato domanda di approvazione negli Stati Uniti per exa-cel, un farmaco per l’editing genetico contro l’anemia falciforme e la beta talassemia. La Food and Drug Administration ha tempo fino all’inizio di giugno per decidere se accettare la domanda. L’ente regolatorio USA potrebbe poi iniziare una revisione prioritaria del farmaco ed approvarlo o meno entro…

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