La Commissione europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) di AveXis, società del gruppo Novartis, nel trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA Tipo 1, oppure di pazienti con SMA 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e fino a tre copie…
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