La FDA ha dato il via libera a un nuovo farmaco per le persone affette da emofilia. Si tratta di fitusiran ed è stato messo a punto da Sanofi e Alnylam Pharmaceuticals.
Fitusiran presenta un meccanismo di azione innovativo: utilizza un frammento di codice genetico per bloccare la produzione di una proteina separata che impedisce alle cellule del sangue di aderire tra loro.
Il farmaco è stato testato sull’uomo per dieci anni. La FDA ne ha autorizzato la commercializzazione sulla base di due studi clinici in fase avanzata, dai quali è emersa la capacità di fitusiran di tenere sotto controllo gli eventi emorragici legati all’emofilia A e B.
È risultato efficace anche in pazienti con inibitori. Entrambi gli studi hanno confrontato fitusiran con gruppi di controllo formati da pazienti che avevano ricevevano infusioni di agenti coagulanti. Il farmaco ha ridotto i tassi di sanguinamento annualizzati di circa il 70% rispetto ai gruppi di controllo.
Nel 2018 Sanofi si è assicurata i diritti globali di fitusiran attraverso un accordo di partnership con Alnylam Pharmaceuticals, che è stato recentemente rivisto, prevedendo per la pharma francese la vendita del farmaco con il brand Qfitlia, e per Alnylam il diritto a royalties basate sulle vendite nette.
La FDA ha approvato fitusiran specificamente come trattamento profilattico di routine per le persone di età pari o superiore a 12 anni, affette da emofilia A o B, con o senza anticorpi neutralizzanti. Il farmaco viene somministrato tramite un’iniezione sottocutanea una volta ogni due mesi, con dosi regolate sulla base di un test diagnostico.
