La Leucemia Mieloide Cronica (LMC) fa meno paura rispetto al passato, grazie ai progressi della ricerca scientifica. In Italia sono circa 9 mila i nostri concittadini con questa patologia. Oggi la loro aspettativa di vita è sovrapponibile a quella della popolazione generale.
Tuttavia sul campo restano alcune sfide importanti da vincere: come evidenziano i risultati dello studio ASC4FIRST, il 25%-30% dei pazienti di nuova diagnosi in trattamento con le terapie standard non riescono a raggiungere una risposta adeguata e interrompono o cambiano il trattamento a causa degli effetti collaterali. Tutto questo incide sulla gestione della quotidianità e sulla qualità della vita.
La ricerca “La qualità di vita dei pazienti con LMC”, promossa da Novartis Italia e realizzata da Elma Research, ha fatto luce proprio su questi aspetti, approfondendo il vissuto dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica e l’impatto che la patologia e i trattamenti hanno sulla loro vita. Per l’indagine sono state coinvolte 146 persone con la diagnosi di LMC, il 51% dei quali rappresentato da pazienti in prima linea di trattamento.
Qualità della vita ”negativa” per un paziente su tre
I dati della ricerca Elma rivelano che circa 1 paziente su 3 valuta negativamente la propria qualità di vita. L’aspetto più gravoso è rappresentato proprio dagli effetti collaterali della terapia, sperimentati dal 40% del campione.
Per il 36%, addirittura, gli effetti collaterali sono sempre presenti: stanchezza cronica, crampi, aumento del peso, gonfiore agli occhi, nausea e diarrea – presenti anche nelle linee precoci di terapia – caratterizzano la quotidianità di questi pazienti.
Inoltre, circa il 30% riferisce un impatto molto elevato (valutato con un punteggio di 6-7 su una scala Likert a 7 punti) della patologia sulla sfera psicologica,
“Grazie ai trattamenti innovativi, la Leucemia Mieloide Cronica è ora gestibile come una condizione cronica – commenta Elisabetta Abruzzese, Dirigente Medico Ematologia, Ospedale Sant’Eugenio di Roma – Tuttavia, nonostante i numerosi traguardi raggiunti, gli effetti collaterali dei trattamenti possono compromettere la quotidianità dei pazienti, rendendo essenziale un approccio che bilanci efficacia e tollerabilità. L’età media alla diagnosi di LMC si attesta attorno ai 60 anni: un’età ancora pienamente attiva, in cui la persona può aspirare ad un coinvolgimento significativo sia nella vita sociale che lavorativa. In questo contesto, la qualità della vita è un aspetto chiave nella gestione clinica”.
Aderenza alla terapia. I dati della Chronic Myeloid Leukemia Survey on Unmet Needs (CML SUN)
Gli effetti collaterali possono anche avere un impatto negativo sull’aderenza alla terapia. In molti casi, la loro persistenza o gravità porta i pazienti a interrompere il trattamento o a saltare delle dosi, riducendo l’efficacia complessiva della gestione della malattia. Mantenere l’aderenza alla terapia è fondamentale per garantire il controllo della patologia nel lungo termine.
Una seconda ricerca, la “Chronic Myeloid Leukemia Survey on Unmet Needs (CML SUN)”, condotta su 361 pazienti e oltre 190 ematologi in diversi Paesi, tra cui l’Italia, ha evidenziato che il 30% dei pazienti non assume alcune dosi del trattamento terapeutico a causa degli effetti collaterali .
“La qualità della vita dei pazienti e gli effetti collaterali dei trattamenti possono avere un impatto significativo sull’aderenza alle terapie – osserva Fabio Efficace, Responsabile Health Outcomes Research Unit e Chair WP Quality of Life del GIMEMA – Quando la qualità della vita è compromessa e gli effetti collaterali sono persistenti, i pazienti possono essere meno inclini a seguire rigorosamente il piano terapeutico prescritto. Questa mancanza di aderenza può, a sua volta, influenzare negativamente l’efficacia del trattamento. Pertanto, è essenziale monitorare e gestire attentamente la qualità della vita e gli effetti collaterali, fornendo ai pazienti strumenti per tracciare e riportare i loro sintomi e il loro benessere.”
Più voce ai pazienti nelle decisioni sulle terapie
I nuovi bisogni legati alla gestione quotidiana e alla qualità di vita a lungo termine evidenziano l’opportunità di dare maggiore spazio alla voce dei pazienti durante le discussioni con il proprio clinico sul trattamento, nell’ottica di bilanciare gli obiettivi di qualità della vita, efficacia e tollerabilità in tutte le linee terapeutiche.
La ricerca CML SUN evidenzia che il 26% dei pazienti ha riferito che le decisioni terapeutiche sono discusse e prese insieme all’ematologo, mentre oltre il 50% dei clinici dichiara di considerarsi il principale decisore.
“Da oltre vent’anni Novartis è impegnata a reimmaginare il futuro dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica – conclude Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head, Novartis Italia – Abbiamo fatto enormi progressi in termini di trattamento della patologia, ma c’è ancora molto da fare. I pazienti affetti da LMC necessitano di opzioni terapeutiche efficaci e ben tollerate che permettano di raggiungere risultati significativi nella gestione della patologia a lungo termine. Inoltre, i risultati delle ricerche hanno messo in evidenza l’esigenza di una maggiore attenzione al rapporto tra medici e pazienti, fondato sulla condivisione delle decisioni, su una chiara comprensione dei bisogni relativi alla qualità della vita e sulle aspettative per il futuro”.
