(Reuters Health) – Tre quarti dei pazienti con un’ampia varietà di tumori avanzati hanno risposto positivamente ad una terapia di Loxo Oncology che ha come target un difetto genetico specifico. Questi i risultati di un piccolo studio presentato al congresso ASCO. Il farmaco, larotrectinib, combatte direttamente un difetto dei geni TRK, detto TRK fusion. In questi pazienti, i geni TRK si associano anormalmente ad altri geni, provocando una crescita accelerata della cellula tumorale. Se approvata, la terapia, somministrata per via orale, segnerà un passo importante verso un trattamento basato su tratti genetici del paziente o del cancro, indipendentemente dall’organo colpito. “Quello che vediamo qui è la realizzazione della promessa originale della medicina di precisione”, ha affermato David Hyman, autore principale dello studio, responsabile dello sviluppo farmacologico al Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York. Lo studio su larotrectinib, finanziato da Loxo, ha coinvolto 50 pazienti ‘TRK fusion’ positivi, affetti da più di una dozzina di diversi tipi di cancro avanzato. Gli organi colpiti comprendevano il polmone, il pancreas, il seno e il colon. Il 75% dei pazienti ha mostrato una significativa riduzione della massa tumorale fino ad una remissione remissione completa nel 12% degli ammalati.” I ricercatori devono ancora determinare altri parametri chiave, tra i quali la sopravvivenza complessiva mediana, la sopravvivenza senza progressione della malattia e la durata della risposta terapeutica. Dopo un anno, la maggior parte dei pazienti è ancora in vita e risponde bene alla cura. Loxo pensa di chiedere l’approvazione statunitense alla fine di quest’anno o all’inizio del prossimo. La Food and Drug Administration ritiene larotrectinib un farmaco innovativo che potrebbe permettere importanti progressi in gravi malattie.
