La definizione di un’indicazione terapeutica formulata dalle agenzie di regolamentazione è un elemento decisivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio dei medicinali e per l’accesso dei pazienti alle cure. Secondo alcuni studi, le indicazioni oncologiche concesse dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema) e dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense nel periodo tra il 1999 e il 2008 sono clinicamente diverse in circa il 10% dei casi. Una nuova review pubblicata su The Lancet Oncology ha confrontato le 162 indicazioni terapeutiche di 80 medicinali per tumori solidi e tumori del sangue autorizzati dall’Ema tra gennaio 2015 e settembre 2022, con le corrispondenti etichette approvate dalla Fda. Identificando discrepanze clinicamente rilevanti nel sommario delle caratteristiche del prodotto rilasciato dall’ente europeo a confronto con l’ente americano per il 51,9% delle indicazioni valutate.
“Ci saremmo aspettati che le due agenzie più importanti del mondo, considerando gli stessi dati, arrivassero alle stesse conclusioni – afferma Gianluca Miglio, professore di farmacologia in UniTo – e invece oltre la metà dei farmaci è approvata per popolazioni leggermente diverse. In altre parole, vi sono pazienti dai due lati dell’Atlantico che hanno o non hanno accesso ad un dato medicinale a seconda della zona geografica in cui vivono”.
“Il nostro lavoro non è disegnato per definire quali delle due agenzie sia la migliore, sono entrambe eccezionali – precisa Armando Genazzani, anche lui docente dell’ateneo torinese, con esperienze sia in Ema che nell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) – ma per evidenziare quanto sia difficile prendere delle decisioni che impattano su milioni di malati in presenza di incertezze. Da un lato le agenzie mirano a concedere l’accesso del farmaco al maggior numero di persone possibile, dall’altro invece devono essere sufficientemente sicure che per tutti i malati per i quali il farmaco è indicato vi è una ragionevole certezza di efficacia e sicurezza. Quello che cambia tra le due agenzie è il diverso bilanciamento tra questi due obiettivi”. Le differenze osservate dai ricercatori sono sottili, si puntualizza, e derivano principalmente dalle discrepanze legislative e dalla differente inclinazione a estrapolare i dati in popolazioni non studiate direttamente nei trial clinici.
“Le ragioni per le differenze osservate sono molteplici, così come lo sono le implicazioni – continua Genazzani – La nostra analisi sembra suggerire che la Fda sia più incline ad allargare il bacino dei pazienti che potenzialmente potrebbero beneficiare del farmaco, mentre l’Ema più conservativa e maggiormente incline a riservare il farmaco ai pazienti per i quali vi è una dimostrazione chiara. Questo vuol dire che i pazienti americani hanno più opportunità terapeutiche, mentre i pazienti Europei hanno maggiori certezze sui farmaci che assumono”. Con questo studio l’Università di Torino mira a fornire “un contributo fondamentale alla comprensione delle dinamiche di approvazione dei farmaci oncologici a livello internazionale, evidenziando il delicato equilibrio tra accesso alle terapie e sicurezza dei pazienti”.
