Per il 2025 è in arrivo un’onda di nuovi farmaci. Lo scorso anno, come mai era accaduto nell’ultimo decennio, si è infatti raggiunto il più alto numero di medicinali approvati dall’Ema, l’Agenzia europea dei medicinali. In tutto 114, ben 47 in più rispetto al 2023 e 17 in raffronto al record di 97 autorizzazioni raggiunto nel 2020. Tra le new entry 43 sono prodotti a base di nuovi principi attivi, 22 appartengono alla schiera dei farmaci orfani per le malattie rare, in 28 casi si tratta di biosimilari, mentre si contano anche 21 generici: biosimilari e generici che non porteranno innovazione, ma che sicuramente fanno risparmiare per finanziare i più costosi farmaci innovativi. A completare il quadro sono infine le 88 estensioni d’uso di medicinali già in commercio, mentre sono 7 i pareri negativi espressi dall’Ema e 16 le domande ritirate.
Per larga parte di questi medicinali in Italia sarà assicurata la rimborsabilità. “Il nostro Paese, pur con la spesa farmaceutica pro-capite più bassa d’Europa -spiega il Presidente di Aifa, Robert Nisticò– garantisce infatti in regime di assistenza pubblica la più alta percentuale di farmaci approvati a livello europeo: l’80%, contro il 48% della Spagna, il 65% della Francia, il 51% delle Gran Bretagna, il 44% della Svezia e il 41% del Portogallo.” Un ‘offerta ampia di farmaci che si sta cercando di rendere fruibili in tempi sempre più brevi agli assistiti italiani. Come ricorda sempre Nisticò, “pur smaltendo 158 procedure ereditate dalla vecchia Aifa, la nuova Cse, la Commissione scientifico-economica, ha infatti ridotto del 43% i tempi medi per portare a termine le procedure, pur avendone approvate 53% in più. Questo -conclude- stando attenti in fase di contrattazione dei prezzi a premiare la vera innovazione, aumentando nello stesso tempo dell’85% le rinegoziazioni del prezzo dei farmaci più datati”.
Tornando ai nuovi prodotti che vanno ad arricchire l’armadietto farmaceutico degli italiani troviamo due nuovi antibiotici con cui fronteggiare l’emergenza delle infezioni resistenti, il primo medicinale in grado di modificare il decorso della malattia di Alzheimer, un farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e la seconda terapia genica rivolta contro l’emofilia B. Oltre all’ormai consueto ventaglio di nuove opzioni per la cura dei tumori, il cui reale impatto sulla sopravvivenza complessiva potrà essere misurato nell’arco del prossimo lustro.
Se il 2023 è stato l’anno che ha consacrato gli analoghi del Glp-1 per il trattamento del diabete e dell’obesità, il 2024 rimarrà probabilmente impresso per il controverso via libera concesso a lecanemab (Leqembi), il primo anticorpo monoclonale, non ancora commercializzato in Italia, diretto contro gli aggregati di beta amiloide per il trattamento del deterioramento cognitivo lieve o della demenza lieve dovuta alla malattia di Alzheimer in pazienti che hanno solo una o nessuna copia di ApoE4, una variante del gene per la apolipoproteina E.
L’ok giunto a novembre ha ribaltato l’iniziale parere negativo di luglio, seguito da una richiesta di riesame presentata dall’azienda Biogen che ne possiede il brevetto. Un parere positivo concesso “ad una sottopopolazione di pazienti a fronte di una efficacia clinica che, seppur modesta, risponde ad un elevato bisogno clinico”, specifica Maria Grazia Evandri, membro alternate AIFA del CHMP (Comitato per i medicinali per uso umano) dell’EMA. “Sull’uso degli anticorpi monoclonali per il trattamento dell’Alzheimer c’è ancora molto da lavorare, ma la strada è comunque tracciata”, afferma a sua volta Nisticò.
Tra gli altri medicinali di rilievo approvati, tofersen (Qalsody) per il trattamento di una specifica forma (associata a mutazioni nel gene superossido dismutasi 1) di Sla. “Di fronte a una condizione rara e grave con limitate alternative terapeutiche, l’Ema ha considerato che un’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali fosse l’opzione più adeguata a rendere il medicinale immediatamente disponibile”, chiarisce Evandri.
Nel 2024 è stata approvata con autorizzazione subordinata a condizioni, la seconda terapia genica per il trattamento dell’emofilia tipo B (fidanacogene elaparvovec, Beqvez – precedentemente denominato Durveqtix). Il farmaco non è ancora commercializzato in Italia.
Di rilievo anche l’imminente lancio della prima epinefrina in formula spray, no ancora in commercio da noi, che agevolerà la vita dei pazienti (anche bambini, purché con un peso superiore a trenta chilogrammi) con gravi allergie.
Parere favorevole infine per Icodec (Awiqli), la prima insulina con somministrazione settimanale.
I nuovi antibiotici contro i batteri resistenti
Cambiando area terapeutica, di particolare rilievo sono i via libera concessi a due combinazioni di antibiotici (Emblaveo aztreonam/avibactam e Exblifep cefepime/enmetazobactam) per il trattamento delle infezioni più complesse: quelle addominali, polmonari, urinarie e diffuse (sepsi) acquisite principalmente in ambiente ospedaliero e resistenti ad altri trattamenti di prima linea.
Gli oncologici sempre in cima alla classifica
Con 23 nuovi principi attivi avviati alla commercializzazione e oltre trenta estensioni d’uso anche questa volta la branca specialistica più florida in termini di innovazione farmaceutica si conferma però quella oncologica.
Tra le novità in arrivo, da segnalare quelle destinate al trattamento di diversi tumori solidi (polmone non a piccole cellule, carcinoma del colon-retto e uroteliale) nelle linee successive alla prima e di varie malattie oncoematologiche (su tutte, il mieloma multiplo). Da segnalare pure l’ok subordinato a condizioni al primo farmaco (belzutifan, Welireg) per il trattamento della malattia di von Hippel-Lindau condizione associata ad aumentato rischio di neoplasie. Anche questo non è ancora in commercio in Italia.
Le new entry tra i vaccini
Sul fronte dei vaccini infine si segnalano: il primo vaccino per la prevenzione della malattia causata dal virus chikungunya (Ixchiq)e anche in questo caso, il primo vaccino a mRNA (mResvia) indicato per la profilassi dell’infezione da virus respiratorio sinciziale.
