In uno studio di Fase II lepodisiran – farmaco a RNA sviluppato da Eli Lilly – ha ridotto del 94%, in un periodo di quattro mesi, i livelli ematici della lipoproteina(a), target emergente per le nuove terapie destinate a trattare l’ipercolesterolemia.
Circa il 14% dei partecipanti allo studio nel braccio lepodisiran ha manifestato eventi avversi “secondari al trattamento”, non gravi e non tali comunque da determinare l’abbandono della sperimentazione, secondo quanto ha dichiarato la pharma USA.
Un paziente – a cui è stata somministrata una dose del farmaco inferiore a quella in studio – è deceduto a causa di complicanze legate a una pregressa malattia coronarica cronica.
Lepodisiran funziona attraverso il processo noto come “interferenza a RNA”, un meccanismo biologico che “silenzia” l’espressione di alcuni geni.
Oltre a lepodisiran, Eli Lilly sta studiando un altro farmaco orale, muvalaplin, che prende di mira la lipoproteina(a) e sta valutando approcci di editing genetico per le malattie cardiovascolari con Verve Therapeutics.
