La Commissione Europea ha approvato acoramidis di Bayer come primo stabilizzatore della transtiretina (TTR) quasi completo (≥90%) per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina in pazienti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM).
Acoramidis (nome commerciale: Beyonttra) è indicato per adulti con ATTR-CM wild-type o variante. Questa malattia è progressivamente fatale e provoca insufficienza cardiaca.
L’approvazione della CE si basa sui risultati dello studio cardine di Fase III ATTRibute-CM.
Lo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza di acoramidis – rispetto al placebo – in pazienti affetti da ATTR-CM. Acoramidis – che è una small molecule – si è rivelato superiore al placebo nel ridurre l’indice composito di mortalità per tutte le cause (ACM) e le ospedalizzazioni per cause cardiovascolari (CVH).
Il farmaco ha inoltre dimostrato una stabilizzazione quasi completa della TTR (≥90%), riducendo così i precursori tossici dell’amiloide e minimizzando la formazione di amiloide. I benefici sugli endpoint cardiovascolari sono stati registrati già tre mesi dopo l’inizio del trattamento.
Bayer prevede di lanciare acoramidis nel mercato europeo entro la prima metà dell’anno.
