BioMarin: ok FDA a terapia sostitutiva per malattia rara

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(Reuters Health) – Disco verde dalla FDA a Palynziq di BioMarin Pharmaceutical nell’indicazione per gli adulti con fenilchetonuria (PKU), un raro disordine metabolico Il farmaco, una terapia sostitutiva con enzimi iniettati, avrà un prezzo di listino di 267.000 dollari all’anno, anche se BioMarin, in virtù di accordi e sconto, conta di far scendere la cifra a 192.000 dollari.Palynziq sarà disponibile negli Stati Uniti entro la fine di giugno. Gli analisti di Wall Street, in media, prevedono che le vendite di Palynziq arriveranno a 620 milioni di dollari all’anno entro il 2024.

Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)

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