(Reuters Health) – La FDA ha dato il proprio ok a uno dei farmaci più attesi del momento: Luxturna di Spark Therapeutics, la terapia genica destinata a curare una patologia ereditaria dell’occhio che può portare alla cecità. Luxturna funziona grazie all’inserimento nelle cellule retiniche del paziente del gene chiamato RPE65 che è in grado di produrre una proteina necessaria per ripristinare la vista. Il trattamento, che si somministra una volta sola, utilizza un virus adeno-associato come veicolo per rilasciare il gene. Spark non rivelerà il prezzo fino a gennaio del 2018, ma gli analisti pensano che si aggirerà intorno al milione di dollari, almeno come prezzo di listino.
“Luxturna dovrebbe essere disponibile per essere somministrato in centri di trattamento selezionati alla fine del primo trimestre del 2018”, riferisce un portavoce di Spark. Secondo Steven Breazzano, analista di Evercore ISI, la società sta pianificando l’istituzione di tre o quattro “centri di eccellenza” per il lancio della terapia. Negli Usa c’è grande attesa per la reazione dei payer. Negli ultimi anni alcuni farmaci hanno sofferto a causa dei prezzi eccessivi o delle restrizioni imposte ai contribuenti per entrambe le situazioni. UniQure, ad esempio, ha dovuto interrompere la produzione di Glybera in Europa per il prezzo troppo alto, mentre GlaxoSmithKline ha recentemente dichiarato che sta pensando di vendere il suo portafoglio di farmaci contro le malattie rare. Infatti, la terapia genica dell’azienda, Strimvelis, ad oggi è stata utilizzata da pochi pazienti. Considerando questi fattori, spetterà a Spark convincere i pagatori e la comunità medica che il farmaco vale il prezzo chiesto. “Le stime parlano di un incasso di circa 75 milioni di dollari nel 2018″, ha osservato Breazzano. Questo significa curare 75 pazienti a un prezzo di un milione di dollari a paziente, oppure 50 pazienti a un prezzo di 1.5 milioni di dollari ciascuno. Evercore ISI ha previsto un incasso di 381 milioni di dollari nel 2019. Sull’approvazione di Luxturna è intervenuto anche il commissario della FDA, Scott Gottlieb, sottolineando come la disponibilità della nuova terapia”rafforza il potenziale di questo approccio rivoluzionario nel trattamento di una vasta gamma di malattie difficili” e come questo approccio “diventerà un pilastro nel trattamento di molte delle malattie umane più devastanti e intrattabili”.
