(Reuters Health) – Circa un terzo dei pazienti affetti da una forma avanzata di leucemia a progressione rapida ha ottenuto una risposta completa o quasi completa al farmaco sperimentale ivosidenib, prodotto da Agios Pharmaceuticals. Si tratta di pazienti portatori di una specifica mutazione genetica. Lo studio ha testato il farmaco, somministrato una volta al giorno sotto forma di pillola, in pazienti con una mutazione del gene IDH1, che avevano avuto una recidiva o che non avevano risposto a un precedente trattamento contro la leucemia mieloide acuta. I ricercatori hanno riferito che, nel gruppo dei 125 pazienti valutati, il 30,4% ha ottenuto una risposta completa o una risposta completa con recupero ematologico parziale (CRh), caratterizzata da un quadro ematico non perfettamente normale. Il tasso di risposta completo era del 21,6%, mentre l’8,8% mostrava un CRh al momento della lettura dei dati. Il tasso di risposta complessivo è stato del 41,6%, secondo i dati presentati alla conferenza dell’American Society of Hematology di Atlanta. La durata mediana della risposta è stata di 9,3 mesi nei pazienti che hanno ottenuto una risposta completa. Valore che scende a 6,5 mesi includendo tutti i pazienti dello studio. I dati di sopravvivenza globale mediana non sono ancora disponibili per i pazienti che hanno avuto una risposta completa con o senza CRh, ovvero più della metà di quei pazienti che erano ancora vivi al momento del cut off dei dati. La sopravvivenza globale mediana è stata di 9,3 mesi per i responder parziali rispetto ai soli 3,9 mesi registrati in coloro che non hanno risposto al farmaco. Agios, che detiene i pieni diritti su ivosidenib, ha dichiarato che intende utilizzare questi primi dati per ottenere una rapida approvazione del farmaco, sulla scia del percorso che ha portato all’approvazione nel mese di agosto di Idhifa, che Agios condivide con Celgene. Idhifa è approvato per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) recidivante in pazienti con la mutazione genetica IDH2. Le due mutazioni, IDH1 e IDH2, si ritrovano contemporaneamente in circa il 20% di tutti i casi di leucemia mieloide acuta La stragrande maggioranza dei pazienti affetti da AML non risponde alla chemioterapia e ha bisogno di nuovi trattamenti per curare questa forma di cancro del sangue ad esito rapidamente mortale. Effetti indesiderati gravi ma non fatali sono riportati nell’8% dei pazienti trattati con ivosidenib. Tra questi l’aumento dei globuli bianchi e l’allungamento del tratto QT.
Fonte: American Society of Hematology 2017
(Versione italiana per Daily Health Industry)
