Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dello scorso 30 ottobre, è ora disponibile anche in Italia eliglustat, la prima e unica terapia orale di prima linea per gli adulti con Malattia di Gaucher messa a punto da Sanofi Genzyme. Grazie all’assunzione per via orale, eliglustat offre un’opzione di trattamento più vicina alle esigenze delle persone con malattia di Gaucher. Per alcuni pazienti che risultano idonei in base ad un test genetico e su indicazione dello specialista, eliglustat rappresenta infatti un’efficace alternativa alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) che viene somministrata per infusione ogni due settimane. L’approvazione italiana segue quella da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) che ha valutato i risultati di quattro studi clinici di fase 2 e 3 che hanno coinvolto complessivamente oltre 400 pazienti. Si tratta del numero più elevato mai coinvolto finora in studi su questa patologia. In questi studi, che si sono svolti sia su pazienti mai trattati in precedenza, sia su pazienti passati dalla ERT al farmaco orale, eliglustat ha dimostrato un effetto positivo anche sulla densità minerale ossea (BMD) e sul coinvolgimento midollare (bone marrow burden, BMB). Inoltre, nei pazienti che sono passati dalla terapia enzimatica sostitutiva a quella orale si è riscontrata stabilità nelle manifestazioni cliniche della malattia di Gaucher.
“È per noi una grande soddisfazione poter rendere disponibile questa terapia anche in Italia per tutte le persone con malattia di Gaucher che risulteranno idonee a questo trattamento,” commenta Carlo Incerti, Head of Global Medical Affairs di Sanofi Genzyme. “La storia stessa di Genzyme nasce con la scoperta della prima terapia enzimatica sostitutiva al mondo per la malattia di Gaucher. Oggi, con eliglustat, rinnoviamo il nostro impegno verso questa patologia, che dura da oltre 30 anni. Un impegno che da sempre ci spinge a ricercare e sviluppare trattamenti sempre più efficaci o con nuove vie di somministrazione per rispondere alle esigenze dei pazienti che chiedono una migliore gestione della malattia e una migliore qualità di vita con la malattia.”
Sanofi Genzyme: arriva in Italia eliglustat (Malattia di Gaucher)
