L’Aifa ha dato il via libera alla prima terapia per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia muscolare spinale (Sma). Il nuovo farmaco, Spinraza (nusinersen) – al momento disponibile in Stati Uniti, Giappone e alcuni paesi europei – è prodotto da Biogen ed è stato approvato a seguito di una procedura accelerata. Con l’approvazione dell’Aifa, il farmaco sarà ora disponibile per tutti i pazienti. I risultati clinici “confermano l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco in un ampio spettro di individui affetti da Sma, con miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e nella riduzione del rischio di morte nei bambini. I dati osservati negli studi registrativi sono stati fin da subito chiari e molto promettenti, tanto che per la prima volta si è deciso di interrompere gli studi prima del loro completamento, per permettere a chi si trovava nel gruppo placebo di ricevere il trattamento – spiega Eugenio Mercuri, dell’Unità di Neuropsichiatria Infantile al Policlinico Universitario Gemelli di Roma -. Questi risultati portano a ritenere che l’introduzione del trattamento con nusinersen determinerà un’evoluzione nella storia naturale della malattia, in termini di riduzione della mortalità e di ridotta perdita progressiva delle funzioni motorie”.
