(Reuters Health) – Primo round FDA favorevole per la terapia genica sperimentale messa a punto da Spark Therapeutics Inc per una forma di cecità. Il panel ha votato all’unanimità a favore del trattamento, Luxturna, che è stato progettato per trattare le malattie della retina ereditate causate da difetti in un gene noto come RPE65, che “ordina” alle cellule di produrre un enzima che contrasta la normale visione. Il voto unanime del panel si è basto sugli studi presentati da Spark e sulle testimonianze dei pazienti che hanno descritto l’impatto della terapia, L’agenzia regolatoria USA prenderà una decisione definitiva entro il 12 gennaio 2018.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
