(Reuters Health) – Le terapie CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell) sarebbero le più promettenti in ambito oncologico, tanto che i risultati degli studi clinici di questi trattamenti sono stati tra i più seguiti all’ASCO, l’incontro annuale degli oncologi clinici americani. Gli investitori si sono soffermati sui dati riportati, per esempio, da Kite Pharma e Bluebird Bio. Le terapie CAR-T sviluppate da queste due aziende potrebbero arrivare sul mercato americano già quest’anno. L’ente regolatorio statunitense sta infatti revisionando la documentazione presentata da Kite e Novartis sulla terapia che colpisce una proteina chiamata CD19, caratteristica di linfoma e leucemia, in grado di indurre una remissione della malattia in più dell’80% dei pazienti con una malattia in fase avanzata. La terapia può portare a gravi rischi, però, tra cui una condizione infiammatoria che potrebbe mettere in pericolo di vita il paziente, anche se all’ASCO, i ricercatori hanno dichiarato di essere diventati più sicuri nell’affrontare gli effetti collaterali.
Lo stato dell’arte
Blubird Bio, che sta sviluppando la sua terapia in collaborazione con Celgene, ha fornito invece un aggiornamento del suo studio clinico sui pazienti con mieloma multiplo che non avevano altre possibilità terapeutiche. Tutti e 15 i pazienti coinvolti hanno risposto al trattamento e il 27% avrebbe avuto una remissione completa. Così le azioni di Blubird sono aumentate del 17% finora, questa settimana. Kite e Blubird non sono le uniche aziende che stanno studiando queste terapie. Proprio all’ASCO, una piccola azienda cinese, la Nanjing Legend Biotech, ha annunciato di avere in corso una sperimentazione su 35 pazienti con mieloma multiplo, di cui 14 avrebbero avuto una remissione completa. E anche se la maggior parte dei pazienti avrebbe avuto una sindrome da rilascio di citochine (CRS), una condizione infiammatoria potenzialmente pericolosa per la vita, i ricercatori hanno affermato che l’effetto collaterale era temporaneo e gestibile. E l’azienda ha ora in programma di arruolare 100 pazienti per una sperimentazione da far partire in Cina e negli USA all’inizio del 2018. Infine, Juno Therapeutics, che ha ceduto il suo candidato iniziale dopo la morte di cinque pazienti, ha presentato i risultati su un nuovo candidato che avrebbe indotto una risposta nel 66% dei pazienti con linfoma non-Hodgkin trattati, mentre il 18% avrebbe subito effetti collaterali neurologici gravi. Complessivamente, comunque, ci sono più di 183 trial clinici su terapie CAR-T, che prevede l’estrazione delle cellule immunitarie di tipo T dal paziente. Queste vengono poi modificate a livello del DNA e re-infuse nello stesso paziente.
