Abbvie Inc ha ottenuto ieri l’approvazione dell’FDA per venetoclax nei pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) con una anomalia cromosomica chiamata delezione 17p e precedentemente trattati con altra terapia.
Le forme di LLC con delezione p17 sono particolarmente aggressive e i pazienti sopravvivono in media meno di tre anni dal momento diagnosi. Il farmaco è stato sviluppato da Abbvie e Roche Holding AG e sarà distribuito con il nome commerciale Venclexta da entrambe le aziende negli USA e solo da AbbVie negli atri paesi. “Venclexta è il primo farmaco approvato che è stato progettato per innescare un processo naturale che spinge le cellule all’autodistruzione”, ha detto Sandra Horning, Chief Medical Officer di Roche. Il farmaco agisce infatti contro la proteina BCL-2 che normalmente impedisce la morte cellulare programmata (apoptosi) delle cellule e può essere espressa in alcuni tipi di cancro.
L’approvazione è arrivata ben prima della fine di giugno, data prevista inizialmente dall’FDA. L’accelerazione dei tempi è stata legata alla designazione di breakthrough therapy da parte dell’agenzia regolatoria americana lo scorso anno, che ha permesso di agire con maggiore celerità.
Secondo gli analisti il farmaco potrebbe generare un fatturato annuo di 1,7 miliardi di dollari. La LLC è infatti tra i tipi più comuni di leucemia, con 15 mila nuovi casi ogni anno negli USA: la delezione 17p è presente nel 10% dei casi non trattati precedentemente e nel 20% dei pazienti con recidiva. “Questi pazienti hanno ora una nuova terapia mirata che inibisce una proteina coinvolta nel mantenere in vita le cellule tumorali,” ha dichiarato Richard Pazdur, direttore della divisione di oncologia dell’FDA.
Nello studio, su 106 pazienti affetti da LLC con la delezione 17p che avevano ricevuto almeno una precedente terapia, l’80% dopo il trattamento (assunzione per via orale una volta al giorno) ha mostrato una remissione completa o parziale della malattia.
L’approvazione “segna una tappa importante per la nostra azienda”, ha detto l’AD di Abbvie Richard Gonzalez. Venclexta è il primo farmaco contro il cancro che Abbvie ha sviluppato internamente. Lo scorso anno la società ha acquisito Pharmacyclics per 21 miliardi di dollari, dandogli il controllo su Imbruvica, farmaco antitumorale approvato per la LLC con delezione 17p. Abbvie ha fatto anche sapere che sta conducendo degli studi su una popolazione più ampia di pazienti con LLC, compresi quelli senza mutazione genetica e altri con mieloma multiplo.
