Da 12 a 18 mesi liberi da malattia. Sono questi i risultati della terapia a base di CAR-T messa a punto dalla biotech francese Cellectis. La terapia prevede il prelievo, la modifica e il reimpianto di cellule T del malato ed è stata testata su due bambini con leucemia incurabile. Questi primi risultati sono stati presentati nell’ambito di un incontro del Recombinant DNA Advisory Committee a dicembre 2016. In uno dei due casi è stata registrata una reazione immunitaria (GvHD – Graft versus Host Disease) contro le cellule reimpiantate, che è stata però tenuta sotto controllo con steroidi e con il trapianto di midollo. E il fatto che non ci sia stata una forma grave e incontrollabile di questa reazione rappresenta un punto a favore per Cellectis, che sta scommettendo sulla tecnica di modifica dei geni del recettore T per sviluppare terapie CAR-T tollerate dai pazienti. L’azienda francese aveva visto un caso sospetto di GvHD nei quattro pazienti trattati nel trial di fase I. Tuttavia, visti gli ancora scarsi dati sulla sicurezza del candidato UCART19, i ricercatori rimangono prudenti. I principali problemi legati a questa terapia, a parte la GvHD, sarebbero dovuti a possibili traslocazioni o altri cambiamenti genetici e all’utilizzo di farmaci che riducono i linfociti, ia quali a loro volta potrebbero portare alla riattivazione di infezioni virali e ad altre complicazioni. Se Cellectis riuscisse a dimostrare che questi problemi non superano i benefici, l’azienda francese e i suoi partner Pfizer e Servier potrebbero avere un ruolo centrale nel campo delle CAR-T, dove le prime terapie a base di modifiche delle cellule dello stesso malato per creare trattamenti personalizzati e autologhi, sono state sviluppate da Kite Pharma e Novartis. Il costo di queste terapie, in realtà, potrebbe ostacolare la loro diffusione.
