Novartis acquisisce in licenza da PTC Therapeutics un candidato per la malattia di Huntington. Le cifre dell’accordo sono monstre: alla pharma statunitense va un anticipo di un miliardo di dollari; cifra che potrà arrivare a un totale potenziale di 2,9 miliardi di dollari sulla base di milestone di sviluppo, regolatorie e commerciali.
PTC518 – questa la sigla del candidato – è un modificatore orale dello splicing dell’mRNA. Potrebbe diventare la prima terapia modificante la malattia di Huntington a entrare in commercio.
PTC518 è stato progettato per ridurre i livelli della proteina huntingtina mutata che determina danni e morte dei neuroni, con conseguente progressione della patologia. Il candidato è nato dallo stesso motore di scoperta che ha generato la terapia risdiplam di Roche per l’atrofia muscolare spinale. PTC518 ha ottenuto la designazione fast-track da parte della FDA.
PTC Therapeutics ha recentemente reso noti i risultati a 12 mesi dallo studio PIVOT-HD condotto su PTC518; risultati che hanno mostrato una riduzione dose-dipendente della proteina huntingtina nelle cellule del sangue – un calo del 43% alla dose di 10 mg – e nel liquido cerebrospinale (CSF).
Vas Narasimhan, CEO di Novartis, ha dichiarato che l’accordo di licenza con PTC Therapeutics “rafforza la nostra pipeline di neuroscienze e riflette la nostra attenzione strategica e il nostro impegno a esplorare approcci nuovi e potenzialmente trasformativi per malattie neurodegenerative con elevati bisogni insoddisfatti”.
All’inizio del 2024 Novartis ha ottenuto da Voyager Therapeutics i diritti su due potenziali terapie geniche per l’Huntington e la SMA, estendendo una partnership firmata nel 2022 per un valore fino a 1,7 miliardi di dollari.
