Bristol Myers Squibb ha concluso un accordo di ricerca e di licenza con la biotech USA Prime Medicine per lo sviluppo di terapie ex vivo con cellule T.
I termini dell’accordo prevedono che Prime Medicine realizzi reagenti per l’editing genetico basati sulla tecnologia proprietaria PASSIGE. BMS, successivamente, li utilizzerà per sviluppare terapie ex vivo con cellule T.
Prime Medicine riceverà un pagamento anticipato di 55 milioni di dollari e ulteriori 55 milioni in forma di investimento azionario da parte di BMS.
Per Prime, inoltre, sono previsti fino a 3,5 miliardi di dollari in pagamenti di milestones, così divisi: 1,4 miliardi di dollari per gli obiettivi di sviluppo e 2,1 miliardi per la commercializzazione. La biotech USA avrà inoltre diritto a royalties sulle vendite future.
La piattaforma PASSIGE (Prime Assisted Site-Specific Integrase Gene Editing) combina l’editing con un’integrasi o un’altra ricombinasi sito-specifica per inserire ed esprimere in modo stabile il carico genetico nel genoma delle cellule estratte.
Il candidato principale di Prime, PM-359, è attualmente in uno studio clinico di Fase I/II in aperto, a braccio singolo per il trattamento della malattia granulomatosa cronica (CGD).
Questa terapia cellulare ha ottenuto, dalla FDA, la designazione di farmaco orfano a gennaio 2024 e nel mese di aprile quella di nuovo farmaco sperimentale (IND).
Nel mese di maggio Prime ha pubblicato dati preclinici che dimostrano come PM-359 corregga con precisione le mutazioni che causano la malattia granulomatosa cronica in oltre il 75% delle cellule CD34-positive dei pazienti.
