Daiichi Sankyo Europe ha annunciato i dati finali di follow-up a 2 anni della coorte tedesca dello studio osservazionale, multinazionale, europeo MILOS sull’uso, nella pratica clinica quotidiana, dell’acido bempedoico o della sua associazione a dose fissa con ezetimibe, in pazienti con ipercolesterolemia primaria o dislipidemia mista.
I risultati, presentati ad Amburgo in occasione del Congresso DGK Hertztage 2024, hanno dimostrato l’efficacia e il profilo di sicurezza dell’acido bempedoico, sia da solo che in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti, in un contesto di real-life.
L’aumento del colesterolo LDL è un fattore chiave modificabile del rischio di eventi cardiovascolari maggiori; gli studi dimostrano che ogni riduzione di ~39 mg/dL (1 mmol/L) di C-LDL è associata a una riduzione del 22% degli eventi cardiovascolari maggiori dopo un anno.
I dati della coorte tedesca
Ad oggi, quella della coorte tedesca dello studio MILOS, che comprende 973 pazienti provenienti da 125 siti in Germania, è una delle valutazioni più complete dell’acido bempedoico nella pratica clinica effettuate nel Paese europeo.
I pazienti sono stati seguiti per due anni, i livelli di C-LDL sono stati valutati prima di iniziare il trattamento, a un anno e a due anni. Complessivamente, 638 dei 973 pazienti (65,6%) hanno completato il follow-up a 2 anni, con i valori completi di C-LDL prima del trattamento, al 1° e al 2° anno disponibili per 451 pazienti.
Questi 451 pazienti hanno dimostrato una riduzione media dei livelli di C-LDL da 121,4 mg/dL (3,14 mmol/L) al basale a 77,2 mg/dL (2,0 mmol/L), che rappresenta una riduzione relativa media del 30,3% nella popolazione complessiva.
Complessivamente, oltre l’80% dei pazienti ha ricevuto l’acido bempedoico in combinazione con altre terapie ipolipemizzanti prima del trattamento e a due anni, tra cui statine ed ezetimibe. Il profilo di sicurezza dell’acido bempedoico in questa popolazione reale è stato valutato a 1 anno e a 2 anni ed è risultato coerente con quello osservato nel programma dello studio clinico CLEAR.
“Riducendo significativamente i livelli di C-LDL verso gli obiettivi delle linee guida, stiamo compiendo un passo fondamentale per ridurre il rischio di eventi cardiovascolari, che possono avere un profondo impatto sulla salute a lungo termine e sulla qualità di vita di una persona”, afferma Ioanna Gouni-Berthold, Centro di Endocrinologia, Diabetologia e Medicina Preventiva dell’Università di Colonia e membro del Consiglio Direttivo della Società Internazionale di Aterosclerosi.
“Le malattie cardiovascolari restano la principale causa di morte in Europa, ma la maggior parte degli eventi cardiovascolari prematuri è prevenibile”, sottolinea Stefan Seyfried, Vice Presidente Medical Affairs, Specialty Medicines, di Daiichi Sankyo Europe, “I risultati di questa coorte rafforzano le evidenze sui benefici offerti dall’acido bempedoico per la riduzione dei livelli di C-LDL. Il nostro obiettivo a lungo termine è quello di fornire alla comunità medica informazioni concrete per migliorare la prevenzione delle malattie cardiovascolari e, in ultima analisi, migliorare la cura dei pazienti.”
Lo studio MILOS
MILOS è uno studio osservazionale europeo, multinazionale, attualmente in corso, su pazienti adulti con diagnosi di ipercolesterolemia primaria o dislipidemia mista. L’obiettivo è quello di valutare l’uso, nella pratica clinica reale, di acido bempedoico e dell’associazione a dose fissa di acido bempedoico ed ezetimibe.
I pazienti della coorte tedesca sono stati arruolati in 125 centri tra gennaio 2021 e gennaio 2022 e sono stati seguiti per 2 anni dopo le valutazioni al basale.
La variazione dei livelli di C-LDL, e la percentuale di pazienti che hanno raggiunto l’obiettivo corrispondente raccomandato, sono state valutate nei pazienti alle visite di pre-trattamento, a uno e a due anni. Le analisi sono state stratificate in base alla classe di rischio cardiovascolare valutata dallo sperimentatore, secondo le linee guida ESC/EAS sulla gestione delle dislipidemie. Oltre alla Germania, lo studio MILOS ha arruolato pazienti in Austria, Belgio, Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svizzera e Regno Unito.
L’acido bempedoico e la sua associazione a dose fissa con ezetimibe
L’acido bempedoico è una molecola first-in-class a somministrazione orale che riduce il colesterolo LDL e può essere associata ad altri trattamenti orali per abbassarne ulteriormente i livelli.
L’acido bempedoico inibisce l’ATP citrato-liasi (ACL), un enzima coinvolto nella biosintesi del colesterolo nel fegato, a monte del bersaglio delle statine nel fegato, consentendo un ulteriore abbassamento del C-LDL se aggiunto alle statine e/o ad altre terapie ipolipemizzanti.
Daiichi Sankyo Europa ha ottenuto da Esperion la licenza esclusiva per la commercializzazione dell’acido bempedoico e dell’associazione a dose fissa di acido bempedoico ed ezetimibe nello Spazio Economico Europeo, nel Regno Unito, in Turchia e in Svizzera ed è titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio in questi territori.
