La FDA ha approvato l’impiego di imetelstat (Geron), primo inibitore oligonucleotidico della telomerasi per gli adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio da basso a intermedio-1, con anemia trasfusione-dipendente.
Il farmaco trova indicazione in questi pazienti che necessitano di quattro o più unità di globuli rossi nell’arco di otto settimane e che non rispondono o non sono eleggibili per l’uso di agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA).
L’ente regolatorio USA ha basato la sua decisione sui risultati dello studio clinico di fase III Imerge, pubblicato da The Lancet.
Geron ha comunicato che il tasso di indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC-TI) per almeno otto settimane consecutive nei pazienti a cui è stato somministrato imetelstat è stato del 39,8% rispetto 15,0% di quelli trattati con placebo .
La durata mediana di RBC-TI per i pazienti che hanno risposto per 8 settimane e per quelli che hanno risposto per 24 settimane al trattamento con imetelstat è stata rispettivamente di circa un anno e di 1,5 anni.
Infine l’analisi esplorativa ha mostrato che i pazienti trattati con imetelstat hanno ottenuto aumenti mediani dell’emoglobina di 3,6 g/dL contro lo 0,8 g/dL registrato nei soggetti trattati con placebo.
