Nello studio di fase III LUNA 3, rilzabrutinib – somministrato in dosaggio da 400 mg due volte al giorno per via orale – ha raggiunto l’endpoint primario, rappresentato dalla risposta piastrinica duratura in pazienti adulti con trombocitopenia immune (ITP) persistente o cronica.
Il profilo di sicurezza di rilzabrutinib è risultato coerente con quello riportato in studi precedenti. Rilzabrutinib è un inibitore BTK orale, reversibile e covalente, potenzialmente first in class o best in class in diverse malattie immunomediate.
Lo studio LUNA 3 ha raggiunto l’endpoint primario dimostrando che una percentuale significativamente maggiore di pazienti trattati con rilzabrutinib ottiene una risposta piastrinica duratura rispetto a quanti trattati con placebo. Questo risultato clinicamente e statisticamente significativo è stato ottenuto in una popolazione di pazienti con ITP primaria refrattaria a precedenti terapie.
Complessivamente, i pazienti arruolati nello studio avevano una media di quattro terapie precedenti per la trombocitopenia immune e una conta piastrinica mediana al basale di 15.000/μL (i livelli fisiologici di conta piastrinica variano in genere da 150.000 a 450.000/μL).
I risultati positivi sui principali endpoint secondari sottolineano inoltre il potenziale di rilzabrutinib nel fornire benefici clinicamente significativi ai pazienti affetti da trombocitopenia immune persistente e cronica.
Rilzabrutinib, BTKi, ha ottenuto la designazione Fast Track dalla FDA statunitense per il trattamento della trombocitopenia immune nel novembre 2020 e in precedenza aveva ottenuto la designazione di farmaco orfano.
“I risultati di questo studio rafforzano il potenziale di rilzabrutinib come inibitore orale reversibile ‘first in class’ di BTK in grado di fornire un miglioramento clinicamente significativo ai pazienti affetti da gravi malattie immunomediate come la ITP – afferma Houman Ashrafian, Executive Vice President, Head of Research and Development, Sanofi – Questi risultati registrativi testimoniano il nostro impegno e sono frutto della nostra esperienza nel campo delle malattie rare del sangue e della nostra capacità di costruire un portfolio di inibitori small molecules di nuova generazione, che siano in grado di inibire in modo più selettivo e in grado di offrire risultati consistenti in termini di efficacia e sicurezza rispetto alle terapie esistenti.”
