Secondo GlobalData – società britannica di consulenza e analisi dei dati – negli ultimi cinque anni si è registrato un notevole aumento degli accordi di licenza per farmaci innovativi che utilizzano la tecnologia basata sulle brevi ripetizioni palindromiche interspaziate (CRISPR) per le terapie geniche.
Questi accordi hanno raggiunto un valore complessivo di 21 miliardi di dollari. Solo per quanto riguarda le malattie ematologiche, il valore di questo mercato si attesta su 1,8 miliardi di dollari.
L’approvazione di Casgevy (Vertex Pharmaceuticals) negli Stati Uniti, avvenuta nel dicembre del 2023, ha rappresentato una svolta nella terapia genica. Solo due mesi dopo, nel febbraio 2024, il trattamento di Vertex Pharmaceuticals è stato il primo basato sull’editing genico CRISPR/Cas9 a ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione europea.
“I farmaci innovativi che sfruttano le tecnologie CRISPR hanno registrato una crescita del 182% del valore totale degli accordi di licenza, che è passato da 5,6 miliardi di dollari nel 2020 a 15,8 miliardi di dollari nel 2022”, spiega Ophelia Chan, Business Fundamentals Analyst di GlobalData, “Tra le tre principali aree terapeutiche, l’oncologia rappresenta oltre la metà del valore totale delle transazioni con 11,9 miliardi di dollari, seguita dall’immunologia con 6,7 miliardi e dal settore del sistema nervoso centrale con 2,2 miliardi di dollari”.
Sul fronte delle acquisizioni, quella di Prevail Therapeutics – controllata di Eli Lilly – relativa ai diritti sulle tecnologia CRISPR X-Editing (XE) di Scribe Therapeutics, si è a oggi rivelata come la più onerosa, con un valore potenziale di oltre 1,57 miliardi di dollari. La CRISPR X-Editing (XE) mira a far progredire le terapie in vivo destinate alle gravi malattie neurologiche e neuromuscolari.
“Grazie all’individuazione precisa di diversi siti genomici, che promettono trattamenti personalizzati e migliori risultati per i pazienti, la tecnologia CRISPR sta trasformando le terapie geniche mirate per diverse malattie non ancora risolte. Prevediamo che la crescente presenza negli studi clinici di terapie basate su CRISPR alimenterà ulteriori progressi nella medicina di precisione”, conclude Ophelia Chan.
