L’AIFA ha autorizzato l’uso e il rimborso di berotralstat in Italia. Questo farmaco – prodotto da BioCryst Pharmaceuticals – è indicato per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario nei pazienti a partire dai 12 anni di età.
L’angioedema ereditario – che può causare edema in molte aree del corpo – è una patologia potenzialmente invalidante, dolorosa se si verifica a livello addominale e pericolosa per la vita quando interessa le vie aeree. Se non trattata può portare a episodi ricorrenti che impattano pesantemente sulla qualità della vita del paziente.
L’approvazione di berotralstat da parte di AIFA si basa sui risultati dello studio APeX-2, uno studio globale di fase III suddiviso in tre parti, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, a gruppi paralleli.
In questo studio berotralstat ha ridotto in modo significativo gli attacchi di angioedema ereditario rispetto al placebo a 24 settimane; l’estensione di APeX-2, di recente pubblicazione, ha mostrato che la riduzione della frequenza degli attacchi si è mantenuta nel tempo, continuando a diminuire con una riduzione media del tasso di insorgenza del 90,8% rispetto al basale a 96 settimane, nel gruppo al dosaggio approvato di 150 mg al giorno.
“BioCryst è lieta che sia stato riconosciuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco il valore scientifico, la sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale ed il potenziale beneficio che berotralstat – il primo trattamento orale con somministrazione una volta al giorno per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di HAE – sarà in grado di offrire agli adulti e agli adolescenti a partire dai 12 anni di età”, commenta Simone Tiburzi, VP e General Manager di BioCryst Italia, “Crediamo che questa notizia sarà gradita all’intera comunità dei pazienti, così come ai medici che trattano questa patologia invalidante e pericolosa. Siamo certi che il prodotto sarà presto disponibile su tutto il territorio nazionale, permettendoci così di poter dare il nostro contributo al miglioramento della qualità della vita delle persone affette da HAE”.
