Otsuka ha ottenuto dalla FDA la designazione di breakthrough therapy per sibeprenlimab, anticorpo monoclonale umanizzato per il trattamento della nefropatia da immunoglobuline A (IgAN), conosciuta anche come malattia di Berger. Questa patologia si verifica quando l’ immunoglobina A si accumula nei reni provocando infiammazione e danni al parenchima. I sintomi sono rappresentati da presenza di sangue e proteine nelle urine, ipertensione e, nel corso del tempo, anche da insufficienza renale.
La decisione positiva della FDA si basa sui dati dello studio di fase II ENVISION (NCT04287985), annunciati nel novembre 2023. Lo studio, condotto su 155 pazienti, ha valutato la risposta a diversi dosaggi di sibeprenlimab monitorando la proteinuria, ossia la presenza di proteine nelle urine.
I dati dello studio, pubblicati dal The New England Journal of Medicine, hanno mostrato come dopo 12 mesi sibeprenlimab, rispetto al placebo, abbia ottenuto riduzioni significative del rapporto proteine-creatinina urinaria nelle 24 ore (uPCR) e variazioni minori, ma clinicamente rilevanti, della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), un test che valuta la funzionalità renale.
Sibeprenlimab è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega ad APRIL, una citochina del fattore di necrosi tumorale. APRIL svolge un ruolo cruciale nella segnalazione delle cellule B, in particolare nel guidare la ricombinazione della classe IgA e nella produzione e nella sopravvivenza delle plasmacellule secernenti IgA.
