L’AIFA ha approvato la rimborsabilità per Roctavian (valoctocogene roxaparvovecrvox) di BioMarin, prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia A grave – deficit congenito di Fattore VIII (FVIII) – nei pazienti adulti senza storia di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5).
Roctavian introduce nell’organismo un gene funzionale per mezzo di un virus adeno-associato neutralizzato che consente al fegato di produrre in modo endogeno e duraturo il Fattore VIII, uno dei fattori della coagulazione, eliminando la necessità della terapia sostitutiva in profilassi. “Siamo orgogliosi di aver raggiunto un accordo di rimborsabilità con AIFA che consentirà ai pazienti affetti da emofilia grave di accedere al trattamento con Roctavian in Italia”, afferma Massimo Prosdocimo, Country Manager Italia di BioMarin.
Secondo i dati del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite aggiornati al 2022, in Italia ci sono poco meno di 1.300 pazienti con emofilia A grave.
“Le terapie in emofilia A stanno cambiando e consentono oggi una buona stabilizzazione dei livelli di fattore VIII”, spiega Flora Peyvandi, direttore della Medicina – Emostasi e Trombosi e direttore del Centro Hub di Regione Lombardia per l’emofilia e la trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” del Policlinico di Milano, “In questo contesto, arriva in Italia la prima terapia genica in emofilia A, che permette di raggiungere una risposta terapeutica e una protezione con una sola infusione endovenosa, quantificabile con un’attività del Fattore VIII a livelli quasi normali nel primo anno. Il nostro Centro è orgoglioso di aver contribuito come sito di sperimentazione clinica per questa terapia genica”.
