L’Agenzia Europea per i Medicinali ha dato il proprio placet all’avvio di uno studio pilota di Fase I/IIa sulla risposta dei biomarcatori per il trattamento di pazienti affetti da alcune malattie neurodegenerative a MP101, una small molecule che ha come target la funzione mitocondriale. Lo studio sarà condotto da Mitochon Pharmaceuticals.
Il trial – che durerà 14 giorni – arruolerà partecipanti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA), sclerosi multipla, malattia di Huntington e malattia di Alzheimer. Lo studio valuterà la sicurezza e i potenziali cambiamenti nei biomarcatori specifici di ciascuna malattia in risposta al candidato farmaco.
Mitochon ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano per MP101 dalla Food and Drug Administration per il trattamento della malattia di Huntington e della SLA, rispettivamente nel 2019 e nel 2020.
I risultati promettenti ottenuti negli studi preclinici su MP101 hanno fornito risposte farmacologiche e biochimiche favorevoli.
I dati hanno evidenziato come i partecipanti abbiano preservato il volume cerebrale, i neuroni, i neuroni medio-spinosi e il movimento degli arti, e abbiano fatto registrare una riduzione della durata delle convulsioni.
Mitochon, oltre a MP101, ha un altro candidato nella sua pipeline, MP201, che mira a modulare la funzione mitocondriale proteggendo i neuroni attraverso il disaccoppiamento mitocondriale e impedisce la formazione eccessiva di radicali liberi e il danno ossidativo.
MP201 è attualmente in fase di sviluppo anche per il trattamento della malattia di Parkinson, della sclerosi laterale amiotrofica e delle lesioni cerebrali traumatiche.
