Otsuka Pharmaceutical ha acquisito i diritti esclusivi per la commercializzazione in Europa di donidalorsen, farmaco candidato alla cura dell’angioedema ereditario (HAE) di Ionis.
In base ai termini dell’accordo, Otsuka pagherà a Ionis, che ha sede in California, un anticipo di 65 milioni di dollari. Sono previsti pagamenti aggiuntivi legati a determinati obiettivi.
Ionis riceverà inoltre royalties che andranno dal 20 al 30%, in base alle eventuali vendite nette annuali.
La pharma USA sarà responsabile dello sviluppo non clinico e clinico di donidalorsen, mentre Otsuka richiederà l’approvazione normativa e commercializzerà il farmaco in Europa.
“Siamo entusiasti di collaborare con Otsuka, visti i loro comprovati risultati nel portare farmaci per le malattie rare ai pazienti in Europa”, afferma Brett Monia, CEO di Ionis.
“Otsuka è impegnata nello sviluppo di farmaci per malattie rare come la malattia policistica renale autosomica dominante – aggiunge Makoto Inoue, presidente e direttore di rappresentanza di Otsuka Pharmaceutical – Non vediamo l’ora di portare donidalorsen ai pazienti in Europa per rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte delle persone affette da HAE.”
Donidalorsen è un farmaco antisenso coniugato con ligando (LICA). È stato progettato per colpire la via della precallicreina, molecola che svolge un ruolo importante nell’attivazione dei mediatori infiammatori associati agli attacchi acuti di angioedema ereditario.
In uno studio di Fase II in aperto, donidalorsen ha ridotto in due anni il tasso di attacchi di HAE del 96%. Il trattamento è stato inoltre ben tollerato dai pazienti.
Ionis sta attualmente conducendo due studi multicentrici di Fase III su donidalorsen, dei quali uno in doppio cieco controllato con placebo in Nord America e in Europa, e uno globale in aperto.
L’angioedema ereditario è una rara malattia genetica – colpisce 1 persona su 50.000 – caratterizzata da edemi imprevedibili e spesso gravi della pelle, del tratto gastrointestinale, del sistema respiratorio superiore, del viso e della gola.
