Bluerock Therapeutics, una sussidiaria con sede nel Massachusetts del gruppo farmaceutico tedesco Bayer, ha annunciato i primi risultati positivi emersi da uno studio clinico relativo a una terapia cellulare (bemdaneprocel) per la malattia di Parkinson. Il trattamento, basato su cellule staminali, ha raggiunto il suo obiettivo principale dimostrando di essere sicuro e ben tollerato nei 12 pazienti sottoposti alla cura. Sebbene siano stati segnalati due eventi avversi gravi, entrambi sono stati considerati non correlati alla terapia.
Nello studio sono stati valutati due diversi dosaggi di bemdaneprocel. Entrambi hanno dimostrato che le cellule si sono integrate e sono sopravvissute nell’organismo dei pazienti. Bluerock ha registrato inoltre un miglioramento della malattia a un anno dal trattamento. I risultati più significativi sono stati osservati nei pazienti trattati con il dosaggio più elevato.
Gran parte dei farmaci utilizzati per affrontare i sintomi del Parkinson agiscono sulla dopamina, un neurotrasmettitore cruciale per diverse funzioni, tra le quali il controllo motorio. L’approccio terapeutico di Bluerock è incentrato anch’esso su questo neurotrasmettitore, ma con una differenza significativa rispetto alle terapie disponibili. L’obiettivo terapeutico di bemdaneprocel è infatti quello di rimpiazzare le cellule nervose che producono dopamina che vengono perse dai pazienti colpiti dal Parkinson.
Nel contesto dello studio condotto dalla sussidiaria di Bayer è stato chiesto ai partecipanti di annotare sia gli stati “on” – cioè quando i sintomi erano sotto controllo – sia quelli “off”, ovvero quando i sintomi peggioravano. Dopo un anno i partecipanti che avevano ricevuto una dose più elevata di bemdaneproce hanno riferito di aver trascorso circa due ore in più nello stato “on e quasi due ore in meno nello stato “off”.
Claire Henchcliffe, uno dei principali ricercatori dello studio e presidente del dipartimento di neurologia dell’Università della California, Irvine School of Medicine, ha definito i risultati ottenuti con bemdaneprocel come “estremamente incoraggianti”.
“Nonostante si tratti di uno studio iniziale di dimensioni ridotte, il conseguimento dell’obiettivo principale in termini di sicurezza e tolleranza, insieme ai segnali iniziali di miglioramento dei risultati clinici, rappresenta un notevole passo avanti”, ha affermato Henchcliffe in un comunicato emesso da Bluerock, “Ora auspichiamo che questa tendenza si consolidi e si traduca in benefici sostanziali per le persone affette dalla malattia di Parkinson”.
