La biotech 4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha stretto un accordo Astellas Pharma nell’ambito delle terapie geniche.
In base a quanto sottoscritto, la pharma giapponese avrà il diritto di utilizzare R100, un virus ingegnerizzato e sviluppato da 4D destinato alla messa a punto di terapie geniche per le patologie oculari. Realizzato a partire da un virus adeno-associato, R100 è stato progettato per trasportare i geni nella retina in modo più efficiente.
Astellas pagherà 20 milioni di dollari di anticipo per l’utilizzo del virus vettore e sarà responsabile di tutte le successive attività di ricerca e sviluppo, oltre alla produzione e alla successiva commercializzazione. 4D riceverà compensi per il raggiungimento di obiettivi intermedi e opzioni fino a un totale di 942,5 milioni di dollari, oltre a royalties su eventuali prodotti derivati dalla collaborazione.
R100 viene somministrato tramite iniezione intravitreale, una procedura meno invasiva rispetto a quelle sottoretiniche utilizzate in altre terapie geniche oculari, come ad esempio Luxturna. Le iniezioni sottoretiniche richiedono un intervento chirurgico con anestesia e possono comportare il rischio di lacerazioni o di danni alla retina. Le iniezioni intravitreali, invece, possono essere eseguite in ambulatorio.
