Amylyx ha annunciato martedì 30 maggio un aggiornamento sulla revisione in corso della sua domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per AMX0035 (fenilbutirrato di sodio e ursodoxicoltaurina [noto anche come taurursodiolo]) per il trattamento di adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da parte del CHMP dell’EMA.
A seguito di una spiegazione orale tenutasi durante la riunione di maggio del CHMP, Amylyx è stata informata che il CHMP è orientato verso un parere negativo sulla richiesta di autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di AMX0035.
“Non siamo d’accordo con l’attuale opinione espressa dal CHMP e rimaniamo fiduciosi nei dati dello studio CENTAUR. Se alla fine dovesse essere emesso un parere negativo, intendiamo richiedere una procedura formale di riesame”, dichiara Tammy Sarnelli, Global Head, Regulatory Affairs and Clinical Compliance di Amylyx.
Si prevede che il CHMP adotti un parere formale nella sua prossima riunione, che si terrà dal 19 al 22 giugno 2023. Se a giugno si riceverà un parere negativo, la Società intende richiedere un riesame formale del parere, che prevede un processo di circa quattro mesi.
Lo studio CENTAUR
L’autorizzazione all’immissione in commercio di AMX0035 si basa sui dati dello studio clinico CENTAUR, uno studio randomizzato, multicentrico, controllato con placebo su partecipanti affetti da SLA (n=137), che sono stati alla base dell’approvazione completa ricevuta dalla Food and Drug Administration statunitense e dell’approvazione con condizioni da parte di Health Canada. Lo studio ha raggiunto il risultato primario prestabilito e AMX0035 è la prima terapia per la SLA a dimostrare, nello stesso studio, sia un beneficio statisticamente significativo nella funzione, sia un beneficio osservato sulla sopravvivenza in un’analisi post hoc a più lungo termine.
I dati del CENTAUR sono stati pubblicati sulle riviste mediche peer-reviewed New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry. AMX0035 ha dimostrato un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato nello studio CENTAUR, con tassi simili di eventi avversi e interruzioni nei gruppi AMX0035 e placebo durante la fase randomizzata di 24 settimane; tuttavia, gli eventi gastrointestinali si sono verificati con maggiore frequenza (≥2%) nel gruppo AMX0035.
“Sono oltre 25 anni che nell’Unione Europea non viene approvato un nuovo prodotto per la SLA – dichiara Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Head, General Manager – International Markets, EMEA di Amylyx – La comunità europea della SLA sa che c’è un disperato bisogno di nuove opzioni terapeutiche per questa malattia devastante, e l’accesso tempestivo a trattamenti sicuri ed efficaci è particolarmente importante. Mentre la nostra MAA è in fase di revisione, rimaniamo impegnati a esplorare tutte le potenziali strade da percorrere, dato che le persone affette da SLA non hanno tempo di aspettare”
