Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) di CSL Behring GmbH ha ricevuto il via libera dalla Commissione Europea. Si tratta della prima terapia genica approvata per l’emofilia B nell’UE e nello Spazio economico europeo.
La CE ha concesso l’autorizzazione condizionata alla commercializzazione del farmaco per la cura dell’emofilia B grave e moderatamente grave (carenza congenita di Fattore IX) negli adulti che non hanno avuto un trattamento con inibitori del Fattore IX.
Nello studio clinico – tuttora in corso – Hemgenix ha ridotto con successo, e con una singola infusione, il tasso di emorragie annuali grazie alla somministrazione di un gene funzionale che funge da modello per il Fattore IX della coagulazione.
La decisione della Commissione Europea fa seguito al parere positivo espresso lo scorso anno dal CHMP dell’EMA.
Il parere del CHMP si è basato sui risultati emersi dallo studio cardine HOPE-B, il più grande trial condotto finora sulla terapia genica dell’emofilia B.
