L’EMA ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) – di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics – per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT)
La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 – CLIMB-111 e CLIMB-121 – volti a valutare exa-cel come terapia somministrata una sola volta in un’unica dose in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni.
“La decisione di EMA segna un traguardo importante che corona i nostri sforzi per rendere disponibile una nuova terapia una tantum per tutti coloro che convivono con queste patologie – dichiara Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex – Siamo pronti a collaborare con EMA alla presentazione della domanda, la prima relativa a una terapia basata sulla tecnica CRISPR/Cas9 per una malattia genetica”.
Exa-cel ha ottenuto la designazione di Farmaco Orfano dalla Commissione Europea e di Medicinale Prioritario (Priority Medicines designation, PRIME) dall’EMA, per il trattamento della TDT e della SCD. Vertex ha inoltre presentato la domanda di licenza biologica (Biologics License Application, BLA) alla FDA e prevede di finalizzare la richiesta entro la fine del primo trimestre 2023.
