Secondo un recente rapporto di GlobalData, entro il 2028 cinque prodotti non vaccinali a base di RNA messaggero (mRNA) commercializzati incasseranno oltre 2 miliardi di dollari.
La società di analisi, nonostante non vi sia alcun farmaco non vaccinico a base di mRNA attualmente sul mercato, ha basato la sua valutazione sulle entrate combinate previste dalle terapie candidate di Moderna, Ultragenyx, Omega Therapeutics e BioNTech per il cancro e alcune malattie genetiche rare, tutte in fase di sperimentazione clinica I/II.
Dopo la pandemia di COVID-19, si è registrato un picco di interesse per i prodotti terapeutici a base di mRNA, grazie al successo dei vaccini messi a punto con questa tecnologia.
“Le terapie a base di mRNA – osserva Sarah Bundra, analista farmaceutica di GlobalData – possono agire su bersagli che in precedenza non potevano essere utilizzati da piccole molecole e forniscono una terapia personalizzata, affrontando specifiche carenze proteiche nell’organismo del paziente”.
Sulla base dei dati a disposizione, queste terapie rappresentano un’opzione terapeutica particolarmente promettente per i pazienti affetti da malattie genetiche rare, causate da mutazioni genetiche, poiché le proteine carenti o assenti possono essere fornite rapidamente.
I problemi principali per il raggiungimento del mercato da parte dei farmaci a base di mRNA sono il costo elevato e la difficoltà di produzione legate alla necessità di disporre di mRNA di alta qualità e altamente puro.
Sono necessari metodi analitici solidi per stabilire la sicurezza, la potenza e la purezza dei farmaci a base di mRNA nella produzione su larga scala.
“L’introduzione dell’mRNA nell’organismo deve essere ottimizzata poiché le molecole di mRNA possono essere degradate dalle ribonucleasi – conclude Bundra – Questo è un modo naturale con il quale l’organismo regola l’espressione genica, ma può essere svantaggioso, quando si tratta di terapie a base di mRNA, in quanto limita l’efficacia del farmaco in vivo. Inoltre, l’introduzione di mRNA comporta il rischio di attivare il sistema immunitario che deve essere controllato per evitare conseguenze dannose per il paziente, in particolare quando il farmaco è somministrato con indicazioni non immunoterapiche”.
