Entro la fine di marzo 2023 Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics prevedono di presentare una domanda di approvazione negli Stati Uniti per un farmaco con tecnologia di editing genetico progettato per trattare due malattie del sangue, la falcemia e la beta talassemia. La Food and Drug Administration sta per autorizzare la “rolling review” del farmaco, denominato exa-cel.
Vertex e CRISPR stanno cercando di ottenere l’approvazione anche in Europa e hanno dichiarato di essere sulla buona strada per presentare la domanda entro la fine di quest’anno.
Se approvato, exa-cel diventerebbe la prima terapia commercializzata basata sulla tecnologia di editing genetico CRISPR che ha ottenuto il premio Nobel nel 2020. I dati ottenuti dagli studi clinici hanno finora dimostrato che, nella maggior parte dei pazienti, un trattamento una tantum con exa-cel allevia in modo significativo i sintomi e le sofferenze della falcemia e della beta talassemia.
Altre aziende, tra cui operatori di primo piano come Pfizer, Novartis e Novo Nordisk, stanno cercando di sviluppare nuovi farmaci per la cura della falcemia e della beta-talassemia. Proprio il mese scorso, bluebird bio, ha ottenuto l’approvazione della FDA per una terapia genica per i pazienti affetti da beta talassemia grave che necessitano di trasfusioni di sangue. Bluebird sta anche sviluppando una terapia genica anche contro la falcemia.
