(Reuters) – Un’analisi ad interim su eplontersen – di AstraZeneca e del suo partner Ionis Pharmaceuticals – ha mostrato che questo farmaco sperimentale ha raggiunto gli obiettivi principali in uno studio di fase avanzata su pazienti con una malattia rara e fatale, la polineuropatia amiloide ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv-PN).
Sulla base dei risultati ottenuti, le due società prevedono ora di presentare entro la fine dell’anno domanda alla FDA per la commercializzazione negli Stati Uniti.
La la polineuropatia amiloide ereditaria mediata dalla transtiretina – che interessa circa 40.000 persone in tutto il mondo – provoca danni ai nervi periferici con disabilità motoria entro cinque anni dalla diagnosi e, se non viene trattata, è generalmente fatale entro un decennio.
Eplontersen è progettato per ridurre la produzione della proteina transtiretina (TTR). La riduzione di TTR limita l’accumulo di depositi di amiloide nei nervi periferici e in diversi organi con conseguente anomalo funzionamento.
In uno studio separato di fase avanzata, eplontersen è stato anche testato per l’impiego nella cardiomiopatia da transtiretina amiloide (ATTR-CM), una condizione progressiva che porta all’insufficienza cardiaca ingravescente e alla morte entro quattro anni dalla diagnosi. Sono circa 300.000-500.000 nel mondo le persone affette da questa patologia.
Per eplontersen AstraZeneca ha erogato a Ionis 200 milioni di dollari in anticipo, cui potranno aggiungersi 485 milioni di dollari sulla base delle approvazioni normative e fino a 2,9 miliardi di dollari in milestones relative alle vendite.
Fonte: Reuters
(Versione italiana Daily Health Industry)
