Farmaci orfani: ecco la top ten dei leader di mercato

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Le malattie rare sono note per avere un notevole impatto sulla qualità della vita di migliaia di persone in tutto il mondo. Secondo il National Center for Advancing Translational Sciences, esistono circa 7.000 malattie rare che colpiscono dai 25 ai 30 milioni di persone solo negli Usa. Purtroppo, c’è ancora molta strada da fare per trovare soluzioni che pongano fine alle sofferenze poiché esistono cure solo per 200-300 malattie rare e le cause della maggior parte delle patologie di questo tipo sono pressoché sconosciute.

Le case farmaceutiche concentrano i loro investimenti su gruppi di malattie ampi e mostrano scarso interesse nello sviluppo di farmaci orfani. Ciò per diversi motivi: uno di questi è il fatto che le malattie rare affliggono una popolazione ristretta, che si traduce in una redditività molto bassa. Inoltre, il reclutamento di pazienti per ricerca e sviluppo (R&S) è un altro compito arduo, poiché è difficile individuare i pazienti, con il rischio di un ulteriore aggravio per la R&S. Negli ultimi tempi stiamo assistendo a un cambiamento di percezione. Infatti, alcune aziende sono disposte ad assumersi il rischio di sviluppare farmaci orfani, che ora vengono considerati potenziali fonti di guadagno che possono fruttare molto e generare un promettente ritorno sugli investimenti.

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Per far fronte alle esigenze di trattamento non soddisfatte di diverse malattie rare, negli Stati Uniti sono state promulgate leggi come l’Orphan Drugs Act del 1983, che fornisce incentivi finanziari alle aziende che decidono di sviluppare farmaci orfani. Altri benefit concessi alle case farmaceutiche per la ricerca e lo sviluppo di tali farmaci sono crediti d’imposta, rimborsi, sovvenzioni nell’ambito R&S, semplificazione burocratica per l’approvazione, decadenza degli oneri FDA, maggiore esclusività, minor tempo di sviluppo, costi di commercializzazione inferiori.

Sebbene i farmaci orfani soddisfino i bisogni di un piccolo gruppo di pazienti, il loro prezzo elevato compensa la sfida menzionata sopra. Nel 2010, Soliris, noto per trattare l’emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che colpisce una persona su 500.000, era considerato il farmaco più costoso del settore con 409.000 dollari per anno di trattamento, generando un totale di 541 milioni di dollari di entrate per Alexion Pharmaceuticals. Inoltre, nel 2014, il farmaco orfano più venduto negli USA è stato Rituxan  di Roche, un medicinale contro la leucemia linfatica cronica, che ha fatto registrare 3646 miliardi di dollari di vendite totali.

Esplosione del mercato nel 2018
Lo sviluppo di farmaci orfani può rappresentare un interessante settore di business nel farmaceutico. Si prevede che nel 2018 il mercato raggiungerà i 127 miliardi di dollari di vendite totali di farmaci soggetti a prescrizione, equivalente al 16% di tali vendite. A prescindere dalla redditività associata alla commercializzazione di questi farmaci, i pazienti affetti da malattie rare avranno più possibilità di sopravvivenza e più speranze nell’affrontare la battaglia contro la malattia. Di seguito, ecco il quadro generale dei 10 farmaci orfani che, nel 2018, si prevede possano generare le maggiori entrate.

La top 10