Pazienti esclusi da studi clinici, sottogruppi poco rappresentati nei trial, endpoint non inclusi, confronti con competitor non considerati nei bracci di controllo e differenze nella pratica con il real world: sono alcune delle più comuni carenze che possono verificarsi a livello di informazioni e dati raccolti nell’ambito delle sperimentazioni cliniche e che possono avere un impatto negativo su scelte terapeutiche e rimborsi, nonostante set completi di dati raccolti in ampi e rigorosi studi clinici sponsorizzati dalle aziende farmaceutiche.
In questo ambito, secondo Julie Cahill – Consulting e Medical Director Services di Zipher Medical Affairs – il Medical Affairs deve promuove la generazione di ulteriori dati per colmare le lacune, aumentando la comprensione scientifica e ampliando i dati disponibili su efficacia e sicurezza di un trattamento.
Oltre a supportare il lancio di un nuovo farmaco, la generazione di dati può completare lo sviluppo clinico, adattarsi ai cambiamenti nel panorama dei trattamenti ed esplorare potenziali opportunità. E nel complesso, tutte queste informazioni avranno un impatto su aggiornamento di linee guida, modifiche di indicazioni in etichetta, criteri di rimborso, decisioni di trattamento tra medico/paziente.
Le fonti
I dati possono essere raccolti da più fonti, ma quando si scelgono bisogna considerare i possibili limiti. Tra le fonti più comuni ci sono analisi post-hoc, trial di fase IV, studi sponsorizzati dallo sperimentatore, programmi di collaborazione, ricerche a livello di salute economica, evidenze dal real-world.
L’interesse per le evidenze dal real world è in aumento, data la rappresentazione più accurata della pratica clinica e la sua disponibilità di rapida di dati rispetto ai trial clinici tradizionali. E anche alcuni quesiti come il confronto tra due competitor si può affrontare a livello di real world. I dati, in questo contesto, si possono raccogliere da registri prospettici, casi studio, studi osservazionali, indagini tra pazienti. Questi set di dati, comunque, possono presentare limitazioni e distorsioni in base a dove vengono raccolti, al metodo di registrazione e al periodo in cui sono stati raccolti, per cui è necessario un piano strategico che orienti queste scelte.
I team di Medical Affairs hanno bisogno di un programma di generazione dei dati organizzato e unico, che coordini gli sforzi delle molteplici funzioni coinvolte nelle attività di organizzazione dei dati e che sia allineato con le unità R&S e commerciale. Un solido programma di generazione dati valuta il panorama competitivo attuale e futuro e il set di dati interni disponibili, nonché analisi e progetti in corso e pianificati, identifica e assegna la priorità a potenziali opportunità o a eventuali lacune, sviluppa una strategia globale che guida la generazione dei dati e include un monitoraggio o un’analisi regolare.
