La FDA ha dato il via libera alla terapia CAR-T Carvykti (cilta-cel) di Johnson & Johnson e Legend nel trattamento del mieloma multiplo dopo quattro linee terapeutiche.
J&J e Legend commercializzeranno insieme cilta-cel negli USA. Le due aziende stanno valutando un costo della terapia cellulare all’ingrosso di 465mila dollari.
Le stime prima dell’approvazione evidenziavano che le vendite di Carvykti nel 2026 potrebbero arrivare a 1,7 miliardi di dollari, mentre le due aziende puntano a un picco delle vendite di oltre cinque miliardi di dollari, in base al potenziale di poter raggiungere linee di trattamento precoci.
Le terapie CAR-T come Carvykti sono versioni geneticamente modificate delle cellule T di un paziente, che prendono di mira le cellule tumorali. Nel processo di produzione, vengono usati vettori virali per introdurre materiale genetico nelle cellule.
Nello studio di fase II CARTITUDE-1, Carvykti ha ridotto i tumori nel 98% dei pazienti con mieloma multiplo grave che avevano provato almeno tre linee terapeutiche, con l’80% dei pazienti che non aveva più segni tumorali.
Un aggiornamento del follow-up a 22 mesi ha rilevato che oltre la metà dei pazienti in studio non ha avuto progressione della malattia. La terapia, tuttavia, è collegata a un elevato tasso di neurotossicità che però, secondo Legend, è dovuto a un più elevato carico tumorale tra i pazienti.
